Farmaceutyki katalityczne

Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.

Typ	Spółka publiczna
Sprzedawany jako	Nasdaq : składnik CPRX Russell 2000 składnik S&P 600
Przemysł	Biotechnologia
Siedziba	Coral Gables, Floryda , USA
Kluczowi ludzie	Patrick J. McEnany, współzałożyciel, prezes, prezes i dyrektor generalny
Produkty	FIRDAPSE® (amifamprydyna) tabletki 10 mg (sprzedanie 2019)
Dochód operacyjny	52,38 mln USD (2022)
Aktywa ogółem	267,31 mln USD (2022)
Całkowity kapitał własny	237,79 mln USD (2022)
Liczba pracowników	76 na dzień 14 marca 2022 r
Strona internetowa	www.catalystpharma.com
Przypisy / odniesienia

Catalyst Pharmaceuticals Inc. to firma biofarmaceutyczna z siedzibą w Coral Gables na Florydzie . Firma opracowuje leki na rzadkie choroby, w tym sól fosforanową amifamprydyny do leczenia zespołu miastenicznego Lamberta-Eatona (LEMS). Lek występuje pod nazwą handlową Firdapse, która została zatwierdzona przez FDA do stosowania u dzieci w wieku 6 lat i starszych z LEMS, oprócz uprzedniej zgody do stosowania u dorosłych z LEMS w dniu 28 listopada 2018 r. Firdapse został wprowadzony na rynek w styczeń 2019 r.

Historia

Catalyst została założona w 2002 roku, aw 2006 roku zakończyła IPO. Do 2012 roku koncentrowała się przede wszystkim na opracowywaniu terapii zapobiegających uzależnieniom.

W 2009 roku firma Catalyst uzyskała ogólnoświatową licencję na prawa do rodziny inhibitorów GABA, w tym CPP-115 z Northwestern University. W 2012 roku uzyskał od BioMarin licencję na patenty obejmujące stosowanie fosforanu amifamprydyny w leczeniu LEMS na rynek północnoamerykański .

W 2012 roku, gdy BioMarin prowadził fazę III badania w Stanach Zjednoczonych, udzielił licencji na amerykańskie prawa do 3,4-DAPP, w tym na oznaczenie leku sierocego i trwającą próbę, firmie Catalyst Pharmaceuticals.

W sierpniu 2013 r. analitycy przewidywali, że do 2015 r. Catalyst w LEMS zostanie zatwierdzony przez FDA. Lek jest stosowany w leczeniu zespołu miastenicznego Lamberta-Eatona (LEMS), rzadkiego zaburzenia nerwowo-mięśniowego charakteryzującego się osłabieniem mięśni kończyn, dotykającego ok. 3,4 na milion osób.

W grudniu 2015 r. Catalyst złożył wniosek o nowy lek do FDA, aw lutym 2016 r. FDA odmówiła jego przyjęcia, twierdząc, że nie jest kompletny. W kwietniu 2016 r. FDA poinformowała Catalyst, że będzie musiała zebrać dalsze dane. W marcu 2018 roku firma ponownie złożyła NDA. FDA zatwierdziła amifamprydynę do leczenia dorosłych z zespołem miastenicznym Lamberta-Eatona 29 listopada 2018 r.

W 2018 roku Catalyst wypowiedział Northwestern licencję na CPP-115 i wstrzymał program rozwoju tego związku.

Od 2022 roku firma oferowała Catalyst Pathways, program zapewniający pomoc finansową, nawigację ubezpieczeniową, medycynę pomostową i łączność z dostępem dla pacjentów.

Zespół miasteniczny Lamberta-Eatona

Wstępne dowody przemawiają za leczeniem 3,4-diaminopirydyną przynajmniej przez kilka tygodni w celu poprawy transmisji nerwowo-mięśniowej. Można stosować zasadę 3,4-diaminopirydyny lub rozpuszczalny w wodzie fosforan 3,4-diaminopirydyny. Oba preparaty 3,4-diaminopirydyny hamują repolaryzację zakończeń nerwowych po wyładowaniu, umożliwiając gromadzenie się większej ilości wapnia w zakończeniu.

Amifamprydyna

Rozwój amifamprydyny i jej fosforanu zwrócił uwagę na politykę dotyczącą leków sierocych, która przyznaje wyłączność rynkową jako zachętę dla firm do opracowywania terapii na schorzenia, które dotykają niewielką liczbę osób. Amifamprydynę, zwaną także 3,4-DAP, odkryto w Szkocji w latach 70., a lekarze ze Szwecji po raz pierwszy wykazali jej zastosowanie w LEMS w latach 80.

Postępowanie sądowe i recepcja

W grudniu 2015 roku grupa lekarzy nerwowo-mięśniowych, którzy pracowali zarówno z Jacobusem, jak i BioMarin/Catalyst, opublikowała artykuł redakcyjny w czasopiśmie Muscle & Nerve , wyrażający obawy dotyczące możliwości drastycznego wzrostu ceny leku, gdyby Catalyst uzyskał aprobatę FDA, i stwierdzając, że 3,4-DAPP nie stanowi prawdziwej innowacji i nie zasługuje na wyłączność na mocy ustawy o lekach sierocych, która miała pobudzić innowacje w celu zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb. Firma Catalyst odpowiedziała na ten artykuł redakcyjny w 2016 r., w której wyjaśniła, że ​​prowadzi pełny zakres badań klinicznych i nieklinicznych niezbędnych do uzyskania zgody, aby konkretnie odpowiedzieć na niezaspokojone potrzeby wśród szacowanych 1500-3000 pacjentów z LEM, ponieważ około 200 otrzymywało produktu poprzez współczujące użycie – i że właśnie to miała na celu ustawa o lekach sierocych. Przed zatwierdzeniem przez FDA pacjenci mogli bezpłatnie otrzymać eksperymentalną wersję amifamprydyny w ramach współczucia zgodnie z zasadami i wytycznymi FDA.

W dniu 28 stycznia 2022 r. W sprawie Catalyst Pharmaceuticals, Inc. przeciwko Becerra, Jedenasty Okręg podtrzymał wyłączność sierocą dla Catalyst Pharmaceuticals i jej leku Firdapse. Tą decyzją jedenasty obwód odrzucił interpretację FDA dotyczącą wyłączności leków sierocych i stwierdził, że agencja niewłaściwie zatwierdziła konkurencyjny produkt firmy Jacobus Pharmaceutical Co.

4 lutego 2019 r. Bernie Sanders , senator Stanów Zjednoczonych z Vermont , publicznie wysłał list do Catalyst z pytaniem, dlaczego podnieśli cenę swojego leku Firdapse do rocznego kosztu 375 000 USD, biorąc pod uwagę, że Firdapse był wcześniej bezpłatny dzięki współczuciu FDA program. Sanders zakwestionował decyzję finansową dotyczącą negatywnego wpływu, pytając w szczególności o to, ilu pacjentów ucierpi lub umrze w przypadku pacjentów, których może już nie być stać na lek. Lek jest stosowany w leczeniu zespołu miastenicznego Lamberta-Eatona (LEMS), który jest rzadkim zaburzeniem nerwowo-mięśniowym.