James Wilson (naukowiec)

James M. Wilson jest badaczem biomedycznym z doświadczeniem w terapii genowej. Wilson ukończył Albion College (licencjat, chemia) i University of Michigan (MD, PhD). Ukończył staż w zakresie chorób wewnętrznych w Massachusetts General Hospital, a następnie odbył staż podoktorski w Whitehead Institute.

Wilson jest dyrektorem programu terapii genowej, profesorem Rose H. Weiss i dyrektorem Centrum Chorób Sierocych oraz profesorem medycyny i pediatrii w Perelman School of Medicine na Uniwersytecie Pensylwanii . Wcześniej był profesorem Johna Herr Mussera w Perelman School of Medicine .

Wilson prowadził badanie kliniczne, które zakończyło się śmiercią Jessego Gelsingera . W rezultacie rząd zakazał mu pracy nad badaniami klinicznymi na ludziach regulowanymi przez FDA przez pięć lat, co doprowadziło do przesunięcia jego zainteresowania badawczego w kierunku badania wirusów związanych z adenowirusami (AAV).

Wkład naukowy

Badania Wilsona obejmują rozwój wirusowych terapii genowych dla chorób genetycznych. Głównym celem badań jest generowanie nowych wektorów w celu poprawy wydajności transdukcji i regulowanej ekspresji, a także wyjaśnienie odpowiedzi immunologicznych gospodarza na wektory wirusowe. Jego praca kładzie nacisk na tworzenie wektorów do in vivo , koncentrując się na wirusach związanych z adenowirusami. Ta praca rozpoczęła się od odkrycia w jego laboratorium nowej rodziny AAV naczelnych; ponad 120 nowych kapsydów AAV zostało uratowanych jako utajone genomy z tkanek naczelnych i zbadanych pod kątem ich biologii i potencjału jako wektorów. Doprowadziło to do lepszego zrozumienia interakcji wektor-gospodarz i nowej generacji wektorów o znacznie ulepszonych profilach działania, wykraczających poza te zapewniane z oryginalnych 6 izolatów AAV. Niedawno laboratorium Wilsona wykorzystało AAV do osiągnięcia sukcesu edycji genomu in vivo .

Od 2018 roku portfolio badań translacyjnych jego laboratorium obejmowało ponad 30 programów dotyczących chorób sierocych.

Linki zewnętrzne

Program terapii genowej na Uniwersytecie Pensylwanii: Program terapii genowej Uniwersytetu Pensylwanii | Dom

Centrum Chorób Sierocych na Uniwersytecie Pensylwanii: Centrum Chorób Sierocych | Dom