Założenie rzadkiej choroby

o rzadkiej chorobie jest założeniem matematycznym w epidemiologicznych badaniach kliniczno-kontrolnych , w których hipoteza sprawdza związek między narażeniem a chorobą. Przyjmuje się, że jeśli częstość występowania choroby jest niska, to iloraz szans (OR) zbliża się do ryzyka względnego (RR) . Pomysł został po raz pierwszy zademonstrowany przez Jerome'a ​​Cornfielda.

Badania kliniczno-kontrolne są stosunkowo niedrogie i mniej czasochłonne niż badania kohortowe . [ Potrzebne źródło ] Ponieważ badania kliniczno-kontrolne nie śledzą pacjentów w czasie, nie mogą ustalić względnego ryzyka . Badanie kontrolne przypadku może jednak obliczyć iloraz szans narażenia, który matematycznie powinien zbliżać się do względnego ryzyka w miarę spadku rozpowszechnienia.

Sander Greenland wykazał, że jeśli częstość występowania wynosi 10% lub mniej, chorobę można uznać za wystarczająco rzadką, aby można było założyć rzadką chorobę. Niestety, wielkość rozbieżności między ilorazem szans a ryzykiem względnym zależy nie tylko od rozpowszechnienia , ale także w dużym stopniu od dwóch innych czynników. Zatem poleganie na założeniu rzadkiej choroby podczas omawiania ilorazu szans jako ryzyka powinno być wyraźnie określone i omówione.

Dowód matematyczny

Współczynnik ryzyka a współczynnik szans w zależności od wyjściowego ryzyka (częstości występowania) w grupie niskiego ryzyka.

Założenie o rzadkiej chorobie można wykazać matematycznie za pomocą definicji względnego ryzyka i ilorazu szans .

Choroba Pozytywna Choroba Negatywny
Narażenie A B
Brak ekspozycji C D

W odniesieniu do powyższej tabeli,

i

Wraz ze spadkiem częstości występowania liczba pozytywnych przypadków maleje . Ponieważ się do 0, to i zbliża się do 0. Innymi słowy, ponieważ zbliża się do 0,

.

Przykłady

Poniższy przykład ilustruje jeden z problemów, który pojawia się, gdy skutki są duże, ponieważ choroba jest powszechna w grupie narażonej lub nienarażonej. Rozważ poniższą tabelę kontyngencji .

Choroba Pozytywna Choroba Negatywny
Narażenie 4 6
Brak ekspozycji 5 85

i

Podczas gdy rozpowszechnienie wynosi tylko 9% (9/100), iloraz szans (OR) wynosi 11,3, a ryzyko względne (RR) wynosi 7,2. Pomimo spełnienia ogólnego założenia dotyczącego rzadkiej choroby, trudno uznać, że OR i RR są w przybliżeniu takie same. częstość występowania w grupie narażonej wynosi 40%, co oznacza, że porównaniu z .

Choroba Pozytywna Choroba Negatywny
Narażenie 4 96
Brak ekspozycji 5 895

i

Przy częstości występowania wynoszącej 0,9% (9/1000) i braku zmian w wielkości efektu (taki sam RR jak powyżej), oszacowania RR i OR są zbieżne. Czasami próg rozpowszechnienia, dla którego obowiązuje założenie o rzadkiej chorobie, może być znacznie niższy.