Helixsmith
 | |
| Dawniej |
Byromedica Pacific Co.LTD. (1996–1999) ViroMed (1999–2019) |
|---|---|
| Typ | Publiczny |
| Przemysł | Biotechnologia |
| Założony | listopad 1996 |
| Założyciel | Sunyoung KIM, D. Phil |
| Siedziba | 21, Magokjungang 8-ro 7-gil, Gangseo-gu, Magok, Seul ,Korea Południowa
|
Kluczowi ludzie |
Sunyoung Kim (CEO), Seungshin Yu (CTO), Sinyoung Kim (COO) |
| Produkty | Engensis (VM202) |
Liczba pracowników |
121, 129 (2019, 2022) |
| Spółki zależne | Cartexell , Neuromyon |
| Strona internetowa | |
Helixsmith Co. LTD. jest firmą biotechnologiczną z siedzibą w Seulu w Korei Południowej , z amerykańską obecnością w San Diego . Firma posiada obszerną linię terapii genowych, w tym program niewirusowego plazmidowego DNA dla nerwowo-mięśniowych i niedokrwiennych, program CAR-T ukierunkowany na kilka różnych typów guzów litych oraz program wektorów AAV ukierunkowany na choroby nerwowo-mięśniowe . Wiodącym genem Helixmith jest Engensis (VM202), obecnie w fazie III cukrzycowej neuropatii obwodowej (DPN) w USA. Engensis (VM202) to plazmidowy DNA przeznaczony do jednoczesnej ekspresji dwóch izoform czynnika wzrostu hepatocytów (HGF), HGF 728 i HGF 723. Oprócz DPN, Engensis jest również badany w leczeniu owrzodzeń stopy cukrzycowej (DFU), stwardnienia zanikowego bocznego ( ALS), choroba wieńcowa (CAD), chromanie i choroba Charcota-Mariego-Tootha (CMT).
Historia
Helixsmith Co. LTD. (poprzednio ViroMed) została założona w 1996 roku jako pierwszy start-up na terenie kampusu na Uniwersytecie Narodowym w Seulu w 1996 roku, a później przemianowana na ViroMed w 1999 roku. Firma jest notowana na koreańskich giełdach papierów wartościowych Dealers Automated Quotations (KOSDAQ: 084990) od 2006 roku W kwietniu 2019 roku firma zmieniła nazwę na Helixmith i przeniosła swoją siedzibę z poprzedniego ośrodka badawczego na Uniwersytecie Narodowym w Seulu do Magok w Seulu.
Przegląd
Głównym obszarem działalności firmy Helixmith jest opracowywanie terapii genowych . Helixsmith ma długą historię doświadczenia jako jeden z pierwszych pionierów w tej dziedzinie. Wiodącym produktem terapii genowej firmy Helixmith jest Engensis (VM202), niewirusowy plazmidowy DNA, który koduje gen terapeutyczny zwany czynnikiem wzrostu hepatocytów (HGF). Engensis jest opracowywany w USA w leczeniu obwodowej neuropatii cukrzycowej (DPN, faza 3). Produkt jest również badany pod kątem owrzodzeń stopy cukrzycowej (ZSC, faza 3), stwardnienia zanikowego bocznego (ALS, faza 2), choroby wieńcowej (CAD, faza 2), chromanie (faza 2) i choroba Charcota-Mariego-Tootha (CMT, faza 1/2a).
Rurociąg Helixmith rozciąga się na terapię komórkową CAR-T i terapię genową AAV. W terapii komórkowej CAR-T firma dąży do wyeliminowania różnych guzów litych. Program CAR-T jest na etapie przedklinicznym za pośrednictwem oddzielnej spółki zależnej o nazwie Cartexell . W terapii genowej AAV firma oferuje szereg produktów na wczesnym etapie, ukierunkowanych na choroby nerwowo-mięśniowe, takie jak ALS i stwardnienie rozsiane . Helixmith ma również potok przeciwciał, w tym VM507, przeciwciało, które może wykrywać i aktywować c-MET, receptor czynnika wzrostu hepatocytów (HGF).
Helixmith rozwija również fitoterapeutyki oparte na naturalnych ekstraktach roślinnych o potencjale terapeutycznym. Firma posiada unikalne doświadczenie w obszarach obejmujących medycynę naturalną, prozdrowotną żywność funkcjonalną oraz produkty kosmetyczne wykorzystujące źródła botaniczne.
Produkty
engensis
Niewirusowy plazmidowy produkt firmy Helixmith, Engensis, jest przeznaczony do ekspresji rekombinowanego białka HGF w komórkach nerwowych i komórkach Schwanna w celu promowania regeneracji układu nerwowego i indukowania tworzenia mikronaczyniowych naczyń krwionośnych.
HGF ma krótki okres półtrwania (5 minut lub mniej) i jest szybko usuwany z organizmu przez wątrobę, co stwarza przeszkodę w skutecznym leczeniu wcześniej stosowanymi rekombinowanymi produktami białkowymi HGF do wstrzykiwań.
Pojedyncze wstrzyknięcie zastrzeżonego plazmidowego DNA firmy Helixmith powoduje ekspresję genu HGF na poziomie 30-40 razy wyższym niż konwencjonalny plazmidowy DNA i zapewnia trwałą ekspresję genów w mysich modelach przez 2 tygodnie, ze szczytową ekspresją białka w dniu 7 i stopniowym spadkiem w ciągu następnego tydzień Do tej pory ponad 500 pacjentów leczono preparatem Engensis w ramach dziesięciu badań klinicznych w sześciu różnych chorobach i stanach. Dane z poprzednich badań klinicznych sugerują, że Engensis jest dobrze tolerowany i może zapewnić trwałe działanie przeciwbólowe i/lub złagodzenie objawów w różnych stanach chorobowych. Oprócz potencjalnego łagodzenia bólu, Engensis ma na celu zwalczanie podstawowych przyczyn neuropatii poprzez przewidywane właściwości angiogenne i neuroregeneracyjne.
Amerykańska FDA dostrzegła potencjał Engensis do zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb w tej chorobie w 2018 roku, określając ją jako zaawansowaną terapię medycyny regeneracyjnej (RMAT), co czyni ją pierwszą terapią genową oznaczoną przez RMAT dla powszechnej choroby z ponad milionem pacjentów. Oznaczenie to zapewnia firmie Engensis wszystkie korzyści, jakie daje oznaczenie szybkiej ścieżki i oznaczenie przełomowe, w tym przegląd priorytetowy. Helixmith ma obecnie wiele wskazań docelowych w ramach rurociągu Engensis: cukrzycowa neuropatia obwodowa (DPN, faza 3), owrzodzenia stopy cukrzycowej (DFU, faza 3), stwardnienie zanikowe boczne (ALS, faza 2), choroba wieńcowa (CAD, faza 2) chromanie (faza 2) i choroba Charcota-Mariego-Tootha (CMT, faza 1/2a).
amerykańska FDA przyznała VM202-DPN oznaczenie RMAT (zaawansowana terapia medycyny regeneracyjnej). Jest to pierwsze oznaczenie RMAT dla produktu leczniczego z siedzibą w Korei oraz pierwsze i jedyne oznaczenie RMAT na świecie w obszarze bólu. Engensis przyciąga ogromną uwagę w bolesnym DPN ze względu na duży rozmiar rynku. Amerykańska FDA przyznała w 2016 roku lek sierocy i oznaczenie szybkiej ścieżki dla Engensis (VM202-ALS). powstawanie naczyń wokół niedrożnych lub zwężonych naczyń krwionośnych w kierunku kończyn dolnych.
VM507
VM507, wiodące leczenie przeciwciał firmy Helixmith , jest przeciwciałem, które może wykrywać i aktywować c-MET (receptor HGF). Przeciwciało jest białkiem odpornościowym, które wiąże się z antygenem, hamując jego aktywność lub stymulując neutralizację lub aktywację. Chociaż jest to białko wytwarzane pierwotnie w układzie odpornościowym, przeciwciało jest dostępne do masowej produkcji, oczyszczania i analizy na przeciwciało monoklonalne, w odniesieniu do specyficznych przeciwciał o selektywności i swoistości wobec określonych antygenów.
VM507 to przeciwciało, które może wykrywać i aktywować c-MET, receptor czynnika wzrostu hepatocytów (HGF). Jako w pełni ludzkie przeciwciało może być bezpieczne immunologicznie, przenosić się przez wstrzyknięcie do naczynia krwionośnego lub wstrzyknięcie miejscowe do innych różnych tkanek i narządów, a dłuższy okres półtrwania może przyczynić się do poprawy skuteczności.
Poziom c-Met jest szczególnie wysoki u pacjentów z przewlekłą/ostrą chorobą nerek . VM507 wykazał skuteczność terapeutyczną, taką jak hamowanie zwłóknienia nerek i poprawa wskaźnika czynnościowego poprzez wiązanie z receptorem c-MET w tkance nerkowej po wstrzyknięciu dożylnym w mysim modelu choroby nerek.
Status badań klinicznych
Według swojej strony internetowej firma bierze udział w następujących badaniach klinicznych:
- VM202-DPN — badanie kliniczne fazy 3 (USA)
- VM202-DFU — badanie kliniczne fazy 3 (USA)
- VM202-Claudication — badanie kliniczne fazy 2 (USA)
- VM202-ALS, choroba Lou Gehriga — badanie kliniczne fazy 2 (USA)
- VM202-CAD — badanie kliniczne fazy 2 (Korea)
- VM202-CMT — badanie kliniczne fazy 1/2a (Korea)
- VM507 — przewlekła choroba nerek — stadium przedkliniczne
Fitoterapeutyki
Firma Helixsmith jest zaangażowana w opracowywanie innowacyjnych leków z wykorzystaniem roślin, które są bezpieczne dla ludzi. Takie produkty mają przewagę nad lekami syntetycznymi w leczeniu chorób przewlekłych i nieuleczalnych, ponieważ mają lepsze bezpieczeństwo i wielocelowe mechanizmy działania. Helixmith stara się oferować nowy paradygmat w zwalczaniu nieuleczalnych chorób za pomocą ograniczonych aktualnych terapii, wykorzystując nasze zaawansowane technologie i doświadczenia.
Helixmith ma obecnie dwa wskazania docelowe w ramach swojej linii fitoterapeutycznej: PG201 (choroba zwyrodnieniowa stawów) i HX204 (choroba zapalna jelit). PG201 jest lekiem na receptę stosowanym w chorobie zwyrodnieniowej stawów i jest siódmym lekiem botanicznym, który kiedykolwiek został zatwierdzony przez MFDS (Ministerstwo Bezpieczeństwa Żywności i Leków) w 2012 roku. Jest sprzedawany pod marką „LAYLA Tab” i generuje roczne przychody w wysokości 20 miliardów KRW od momentu uzyskania licencji na PMG Pharma.
PG201 wykazał znaczną poprawę w różnych zwierzęcych modelach choroby zwyrodnieniowej stawów i reumatoidalnego zapalenia stawów . Ponadto ustalono, że może zapobiegać niszczeniu chrząstki poprzez regulację ekspresji enzymów degradujących chrząstkę, w przeciwieństwie do konwencjonalnych przeciwzapalnych leków przeciwbólowych, takich jak NLPZ. PG201 udowodnił swoje bezpieczeństwo i skuteczność u pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawów, przeprowadzając badania kliniczne fazy II i III.
HX204 jest obecnie w fazie badań przedklinicznych i oczekuje się, że wejdzie w fazę kliniczną w 2022 roku.