Scioderm
| Przemysł | Farmaceutyki |
|---|---|
| Założony | kwiecień 2013 |
| Założyciele |
Robert Coull, Kalifornia, CBV Robert Ryan, Ph.D. |
| Siedziba | |
| Produkty | SD-101 dla pęcherzowego oddzielania się naskórka (EB) |
| Marki | Zorblisa |
Scioderm , przejęta przez Amicus Therapeutics w 2015 roku, była firmą zajmującą się rzadkimi chorobami, skupiającą się na opracowaniu leczenia Epidermolysis Bullosa (EB), rzadkiej choroby genetycznej charakteryzującej się wyjątkowo delikatną skórą i nawracającym tworzeniem się pęcherzy. Obecnie nie ma zatwierdzonych terapii dla EB. Firma Scioderm opracowywała miejscowe leczenie znane jako SD-101 lub Zorblisa, mające na celu wywołanie zmniejszenia i zamknięcia ran oraz zmniejszenie pokrycia powierzchni ciała pęcherzami i zmianami chorobowymi.
Epidermolysis Bullosa , czasami określane jako „skóra motyla”, jest rzadkim genetycznym zaburzeniem tkanki łącznej , które we wszystkich postaciach powoduje niezwykle delikatną skórę, która tworzy pęcherze lub rozdziera się przy najmniejszym tarciu lub urazie. EB zwykle objawia się przy urodzeniu lub we wczesnym dzieciństwie. Według Dystroficznego Epidermolysis Bullosa Research Association of America (DEBRA), szacuje się, że 1 na każde 20 000 żywych urodzeń jest dotknięty jakimś typem EB, a zaburzenie to występuje w każdej grupie rasowej i etnicznej na całym świecie i dotyczy obu płci w równym stopniu.
We wstępnym otwartym badaniu fazy 2 firmy Scioderm, przeprowadzonym na dzieciach z Simplex, Recesive Dystrophic (RDEB) lub Junctional EB, zastosowanie SD-101 spowodowało całkowite zamknięcie 88% docelowych przewlekłych zmian chorobowych w ciągu jednego miesiąca, oprócz 57% zmniejszenie pokrycia powierzchni ciała (BSA) zmian i nadżerek po 3 miesiącach codziennego leczenia.
SD-101, obecnie należący do Amicus Therapeutics , jest obecnie w fazie 3 badań klinicznych w celu oceny Zorblisa jako terapii leczenia zmian i pęcherzy związanych z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka. Zorblisa jest pierwszym lekiem, który wszedł w fazę 3 rozwoju w leczeniu EB. Badania nad komórkami macierzystymi nad Epidermolysis Bullosa są również prowadzone przez naukowców z University of Minnesota w ramach otwartego badania fazy 2.
W kwietniu 2013 r. Scioderm otrzymał oznaczenie terapii przełomowej od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia miejscowego, SD-101 w leczeniu pęcherzowego oddzielania się naskórka. W wyniku otrzymania przełomowej terapii dla SD-101, Scioderm został uznany przez FierceBiotech za firmę „Fierce Top 15” 2013. Przed otrzymaniem przez Scioderm oznaczenia SD-101 jako przełomowej terapii przez FDA, był on przyznawany tylko znanym firmom farmaceutycznym, takim jak Johnson & Johnson, Merck i Novartis. Oprócz terapii przełomowej Scioderm otrzymał oznaczenie leku sierocego zarówno od FDA, jak i od Europejskiej Agencji Leków (EMA) za leczenie EB.
Historia
Scioderm był współzałożycielem Roberta Coulla i Roberta Ryana. Coull i Ryan „nabyli aktywa od innej firmy, która wykazała efekt gojenia się ran przy niższym stężeniu składnika aktywnego, zanim postęp miejscowego [leczenia] został zatrzymany z powodu braku funduszy”. W kwietniu 2013 r. firma otrzymała finansowanie serii A w wysokości 16 mln USD od Morgenthaler Ventures and Technology Partners.
31 sierpnia 2015 r. firma Amicus Therapeutics ogłosiła przejęcie firmy Scioderm w ramach transakcji o wartości około 950 mln USD w oparciu o osiągnięcie określonych kamieni milowych. Amicus planuje zakończyć rozwój kliniczny SD-101 i jak najszybciej udostępnić go na rynku komercyjnym wszystkim pacjentom z EB.