Fundacja Zespół Dravet
| Tworzenie | wrzesień 2009 |
|---|---|
| Założona w | Connecticut , Stany Zjednoczone |
| Typ | Organizacja non-profit |
| Zamiar | Aby zebrać fundusze na badania nad zespołem Draveta i pokrewnymi padaczkami |
| Strona internetowa |
Dravet Syndrome Foundation (DSF) jest organizacją non-profit prowadzoną przez wolontariuszy z siedzibą w Stanach Zjednoczonych . Misją fundacji jest zbieranie funduszy na badania nad zespołem Draveta i pokrewnymi padaczkami , przy jednoczesnym zapewnieniu wsparcia osobom dotkniętym chorobą i rodzinom. Fundacja Dravet Syndrome jest wymieniona jako organizacja badawcza i wspierająca w National Organization of Rare Diseases (NORD).
Historia
Fundacja Dravet Syndrome została założona przez rodziców w celu przyspieszenia badań w celu znalezienia lekarstwa i lepszych metod leczenia ich dotkniętych chorobą dzieci. Została założona w stanie Connecticut i we wrześniu 2009 r. została uznana za publiczną organizację charytatywną zwolnioną z podatku w Stanach Zjednoczonych przez Internal Revenue Service na podstawie sekcji 501 (c) 3.
programy
Fundacja Dravet Syndrome koncentruje swoją pracę na czterech obszarach: granty badawcze ; okrągły stół badawczy; Międzynarodowy rejestr pacjentów z padaczką kanałową (IICEPR); oraz program International Patient Assistance Grant (PAG).
Program grantów badawczych i stypendiów podoktoranckich
Granty przyznawane są na projekty badawcze i staże podoktorskie bezpośrednio związane z zespołem Dravet i towarzyszącymi mu padaczkami. Dotacje te finansują wstępne hipotezy badawcze, które nie zostały w pełni zbadane. Wyniki uzyskane z tego typu badań pomogą doprowadzić niesprawdzone badania do punktu, w którym będą mogły kwalifikować się do większych funduszy rządowych. Zastosowania badawcze są oceniane głównie na podstawie nowości hipotez, innowacyjnych podejść mających bezpośrednie znaczenie i zastosowanie do zespołu Dravet i związanych z nim schorzeń, jakości naukowej, siły podejścia i prawdopodobieństwa sukcesu.
Okrągły stół naukowy
To doroczne spotkanie pozwala naukowcom, genetykom , neurologom i innym profesjonalistom zainteresowanym zespołem Dravet i powiązanymi padaczkami ustalić „mapę drogową badań”. Pozwalając temu konsorcjum specjalistów na opracowanie planu, Dravet Syndrome Foundation może ułatwić rozwój i wdrożenie lepszych metod leczenia poprzez finansowanie projektów badawczych, które odpowiadają na krytyczne wyzwania tego zespołu i które zaoferują najbardziej obiecujące przełomy w najszybszym możliwym tempie. Spotkanie to odbywa się co roku tuż przed rozpoczęciem Konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Epilepsji (AES).
Dwuletnia konferencja rodzinna i zawodowa DSF
To 3-dniowe wydarzenie ma na celu zjednoczenie wszystkich grup zaangażowanych w poprawę życia osób z zespołem Dravet – w tym rodzin, opiekunów, klinicystów, badaczy i specjalistów z branży farmaceutycznej. Są prezentacje prelegentów na temat najnowszych postępów w badaniach, a także sesje z aktualnymi informacjami mającymi wpływ na opiekę nad pacjentem. Wydarzenie to daje możliwość rozwijania nowych relacji i współpracy, zarówno dla rodzin, jak i profesjonalistów. Odbywa się w latach parzystych w miejscach w całych Stanach Zjednoczonych
Międzynarodowy rejestr pacjentów z padaczką kanałową (IICEPR)
Ten rejestr (współfinansowany z ICE Epilepsy Alliance) jest własnością Wydziału Neurologii Uniwersytetu Michigan i Miami Children's Hospital Brain Institute, ale jest dostępny dla wszystkich zainteresowanych badaczy. Będzie gromadzić podstawowe informacje i wyniki badań genetycznych osób z zespołem Dravet i pokrewnymi padaczkami na całym świecie. Ustanowienie tego rejestru przyspieszy przyszłe badania kliniczne i przyczyni się do poprawy komunikacji pomysłów między zainteresowanymi naukowcami, a także zapewni szybkie rozpowszechnianie wszelkich nowych informacji, które mogą przynieść korzyści pacjentom i ich rodzinom.
Program International Patient Assistance Grant (PAG).
Program ten oferuje dotacje dla pacjentów z zespołem Dravet i powiązanymi padaczkami na niezbędny sprzęt medyczny związany z tymi schorzeniami, które nie są pokrywane przez prywatne ubezpieczenie lub inne programy pomocowe. anioł/2078610.aspx</ref>
Rady doradcze
Naukowa rada doradcza Fundacji Dravet Syndrome (SAB) nadzoruje działalność badawczą organizacji. Przeglądają i zatwierdzają wszystkie o granty badawcze i spotykają się co roku z innymi zainteresowanymi badaczami i naukowcami w celu omówienia innowacyjnych i obiecujących badań w dziedzinie zespołu Dravet i związanych z nim padaczek przy Okrągłym Stole DSF ds. Badań.
Zbieranie funduszy
Oprócz prywatnych darowizn , prywatnych zbiórek pieniędzy, sponsoringu korporacyjnego i grantów, Dravet Syndrome Foundation organizuje coroczne zbiórki pieniędzy .
City Bash to coroczne wydarzenie sygnowane przez Dravet Syndrome Foundation, podczas którego zbierane są pieniądze na badania, jednocześnie honorując profesjonalistę, który zrobił wszystko, co w jego mocy w dziedzinie zespołu Dravet i związanych z nim padaczek. Steps Toward A Cure składa się z przyjaznych rodzinom spacerów w celu zbierania funduszy w całych Stanach Zjednoczonych, organizowanych przez rodziny. Race for Research pozwala sportowcom wziąć udział w wybranym przez siebie wydarzeniu, jednocześnie zbierając fundusze dla DSF.
Delegacje
W 2011 roku grupa rodziców utworzyła delegację Fundacji Dravet Syndrome w Hiszpanii (DSF Hiszpania). Obie organizacje ściśle ze sobą współpracują, ale mają oddzielne rady dyrektorów i naukowe rady doradcze. DSF Hiszpania ogłosiła przyznanie pierwszego grantu badawczego latem 2011 r.
Organizacje partnerskie
Fundacja Dravet Syndrome współpracuje z następującymi podobnie myślącymi organizacjami, aby zapewnić szybkie rozpowszechnianie informacji i uniknąć powielania wysiłków i funduszy na badania.
- CURE - Citizens United for Research in Epilepsy
- Dravet Italia Onlus
- Zespół Draveta w Wielkiej Brytanii
- Dravet Syndrome Foundation Hiszpania
- ICE Epilepsja Sojusz
Projekty badawcze finansowane przez Dravet Syndrome Foundation
Dravet Syndrome Foundation (DSF) została założona w 2009 roku w celu zwiększenia badań nad zespołem Dravet. Ich strategią było inwestowanie w badaczy grantami w wysokości 50 000-150 000 USD na projekty trwające 1-2 lata, z nadzieją, że wykorzystają te wstępne badania do ubiegania się o większe granty NIH, ustanawiając swoje miejsce w dziedzinie badań nad padaczką, a zwłaszcza DS .
Od momentu powstania w 2009 roku DSF przyznał ponad 3,6 miliona dolarów na granty badawcze i stypendia podoktoranckie.
W ciągu 8 lat poprzedzających założenie DSF, w latach 2002-2009, NIH wydał zaledwie 6,3 miliona dolarów na projekty dotyczące zespołu Dravet (DS) lub ciężkiej padaczki mioklonicznej niemowląt (SMEI). O DS opublikowano tylko około 30 badań. W ciągu 8 lat od założenia DSF, w latach 2010-2017, NIH wydał 44,6 miliona dolarów na projekty, w których wspomina się o DS lub SMEI, czyli 7-krotność dolarów na badania. Na DS opublikowano ponad 300 badań. W latach 2010-2014 nastąpiła eksplozja dolarów federalnych wydanych na DS, kiedy DSF po raz pierwszy podnosiło świadomość i fundusze w świecie badań, inwestując w naukowców. Spośród 19 naukowców, w których DSF zainwestował do 2015 r., 6 z nich otrzymało duże granty NIH, ze stopą zwrotu w wysokości 32%.
Nagrody badawcze można podzielić na następujące kategorie o łącznym finansowaniu w wysokości 3 698 000 USD:
SUDEP - 300 000 $; Terapia genowa - 703 000 $; Odkrywanie leków , badania przesiewowe lub leczenie — 1 063 000 USD; Genetyka - 714 000 $; Epidemiologia - 273 000 $; Sieć neuronowa - 345 000 $; Inne - 300 000 USD
