ProQR
 | |
| Typ | Publiczny |
|---|---|
| Nasdaq : PRQR | |
| Przemysł | Biotechnologia Farmaceutyka |
| Założony | 2012 |
| Siedziba | |
Kluczowi ludzie |
Daniel de Boer ( dyrektor generalny ) |
| Produkty | Terapia RNA |
Liczba pracowników |
|
| Strona internetowa | http://www.proqr.com/ |
ProQR Therapeutics NV ( NASDAQ : PRQR) to holenderska firma biotechnologiczna z siedzibą w Lejdzie w Holandii . Firma została założona w 2012 roku przez dyrektora generalnego (CEO) Daniela de Boera. Specjalizuje się w opracowywaniu leków RNA na rzadkie choroby genetyczne z zastosowaniem okulistycznym .
Historia
ProQR została założona w 2012 roku przez dyrektora generalnego (CEO) Daniela de Boera i współzałożycieli Henri Termeera , Dinko Valerio i Gerarda Platenburga.
Początkowym planem firmy było opracowanie leków małocząsteczkowych lub terapii genowej do leczenia mukowiscydozy (CF). Pozytywny dowód koncepcji (PoC) uzyskano w 2016 r. dzięki badaniu klinicznemu cząsteczki QR-010 ukierunkowanej na gen kodujący transbłonowy regulator przewodnictwa w mukowiscydozie (CFTCR) u pacjentów. Następnie firma rozszerzyła swoją ofertę o leczenie innych rzadkich chorób.
W 2017 roku w Lejdzie powstał spin-out firmy ProQR o nazwie Amylon Therapeutics skupiający się na rozwoju terapii centralnego układu nerwowego .
W 2021 roku ProQR ogłosiło współpracę z firmą Eli Lilly and Company w zakresie technologii Axiomer skupiającej się na „zaburzeniach genetycznych w wątrobie i układzie nerwowym”. Podpisali umowę, na mocy której ProQR otrzyma 50 milionów dolarów (20 milionów dolarów z góry) i inwestycję kapitałową w wysokości 30 milionów dolarów. Relacje między obiema firmami „pogłębiły się” w 2022 r. wraz z rozszerzeniem zaangażowania w zakresie wskaźników i zastrzykiem gotówki w wysokości 75 mln dolarów, który obejmował udziały w kapitale zakładowym .
Projektowanie
Aktualna oferta firmy obejmuje potencjalne metody leczenia rzadkich chorób genetycznych, w tym wrodzonej ślepoty Lebera , (LCA10) , pęcherzowego oddzielania się naskórka , barwnikowego zapalenia siatkówki i zespołu Ushera .
ProQR to firma zajmująca się edycją RNA, której celem są choroby genetyczne, koncentrując się na wprowadzaniu zmian w RNA. Opracowana przez firmę technologia edycji RNA, zwana Axiomer, umożliwia wprowadzanie ukierunkowanych zmian w pojedynczym nukleotydzie w RNA. Ostatecznym celem firmy jest leczenie dziedzicznych chorób siatkówki poprzez zatrzymanie i potencjalne odwrócenie utraty wzroku. Oprócz siedziby głównej w Lejdzie firma działa również w Cambridge w stanie Massachusetts .
Opracowano leki
Trwają prace nad jednym z głównych kandydatów firmy, QR-110, do leczenia LCA10. Substancja działa poprzez wiązanie zmutowanego regionu RNA, co umożliwi utworzenie normalnego CEP290 .
