Sieć Badań Klinicznych Chorób Rzadkich

Sieć Badań Klinicznych Chorób Rzadkich ( RDCRN ) jest inicjatywą Biura Badań nad Chorobami Rzadkimi (ORDR). RDCRN jest finansowany przez ORDR, Narodowe Centrum Postępu Nauk Translacyjnych i współpracujące ośrodki instytutów. RDCRN ma na celu wspieranie badań medycznych nad rzadkimi chorobami poprzez wspieranie badań klinicznych i ułatwianie współpracy, zapisywania się do badań i udostępniania danych. Za pośrednictwem konsorcjów RDCRN lekarze-naukowcy i ich multidyscyplinarne zespoły współpracują z grupami rzeczników pacjentów, badając ponad 200 rzadkich chorób w ośrodkach w całym kraju.

Ustanowiony przez Kongres na mocy ustawy o rzadkich chorobach w 2002 r. RDCRN obejmuje ponad 350 miejsc w Stanach Zjednoczonych i ponad 50 w 22 innych krajach. Do tej pory obejmowały 237 protokołów badawczych i obejmowały ponad 56 000 uczestników w badaniach obejmujących zaburzenia układu odpornościowego i rzadkie nowotwory, choroby serca i płuc, choroby rozwojowe mózgu i inne.

Historia

Poniżej znajduje się kalendarium Sieci Badań Klinicznych Chorób Rzadkich:

W wyniku Ustawy o chorobach rzadkich z 2002 r . ORDR (we współpracy z Narodowym Centrum Zasobów Badawczych (NCRR), Programem General Clinical Research Consortium (GCRC) oraz innymi Instytutami NIH) w dniu 27 lutego 2003 r. zwrócił się o wnioski dla Sieci Badań Klinicznych Chorób Rzadkich.
3 listopada 2003 r. NIH utworzył Sieć Badań Klinicznych Chorób Rzadkich z Centrum Koordynacji Technologii Danych i pierwszym Konsorcjum Badań Klinicznych Chorób Rzadkich (RDCRC). Członkami założycielami RDCRN byli:

Centrum Badań Klinicznych Chorób Rzadkich ds. Nowych Terapii i Nowej Diagnostyki, główny badacz: dr Arthur L. Beaudet (Baylor College of Medicine, Houston, TX)
Vasculitis Clinical Research Network, główny badacz: dr Peter A. Merkel (University Pennsylvania, Filadelfia, Pensylwania)
Konsorcjum ds. Rzadkich Chorób Płuc, główny badacz: dr Bruce C. Trapnell (Centrum Medyczne Szpitala Dziecięcego, Cincinnati, OH)
Centrum Badań Klinicznych Chorób Rzadkich w zaburzeniach cyklu mocznikowego , główny badacz: dr Mark L. Batshaw (Children's National Medical Center, Washington, DC)
Szpiku Kostnego , główny badacz: dr Jarosław P. Maciejewski (The Cleveland Clinic Foundation , Cleveland, OH)
Patogeneza i leczenie kanałopatii układu nerwowego, główny badacz: dr Robert C. Griggs ( University of Rochester , Rochester, NY)
Historia naturalna rzadkich genetycznych zaburzeń steroidowych, główny badacz: dr Maria New (Weill Medical College of Cornell University, Nowy Jork, NY)
Centrum Koordynacji Danych i Technologii, główny badacz: dr Jeffrey P. Krischer (H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute, University of South Florida, Tampa, Floryda)

W dniu 8 lutego 2009 r. ORDR nawiązał współpracę z 10 innymi instytutami NIH w celu wydania dwóch wniosków o ponowne złożenie wniosku do RDCRN.
W dniu 5 października 2009 r. NIH ogłosił finansowanie 19 konsorcjów badań klinicznych rzadkich chorób i Centrum Koordynacji Zarządzania Danymi za pośrednictwem ORDR, wraz z Narodowym Instytutem Zaburzeń Neurologicznych i Udarów (NINDS) , Narodowym Instytutem Zdrowia Dziecka Eunice Kennedy Shriver i Rozwoju Człowieka (NICHD) , Narodowy Instytut Serca, Płuc i Krwi (NHLBI) , Narodowy Instytut Cukrzycy oraz Chorób Trawiennych i Nerek (NIDDK) , Narodowy Instytut Alergii i Chorób Zakaźnych (NIAID) , National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR) oraz National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) .
8 października 2014 r. NIH ogłosił dodatkowe finansowanie w wysokości 29 mln USD.
W dniu 3 października 2019 r. NIH ogłosił finansowanie w wysokości 38 mln USD dla 20 konsorcjów badań klinicznych rzadkich chorób oraz nowego Centrum Zarządzania i Koordynacji Danych za pośrednictwem Biura Badań nad Chorobami Rzadkimi Narodowego Centrum Postępu Nauk Translacyjnych, wraz z Narodowym Instytutem Alergii i Chorób Zakaźnych, Narodowy Instytut Zdrowia Dziecka i Rozwoju Człowieka im. Eunice Kennedy Shriver, Narodowy Instytut Chorób Neurologicznych i Udarów, Narodowy Instytut Serca, Płuc i Krwi, Narodowy Instytut Zapalenia Stawów i Chorób Mięśniowo-Szkieletowych i Skóry, Narodowy Instytut Cukrzycy i Chorób Trawiennych i Nerek, Narodowego Instytutu Badań Stomatologicznych i Twarzoczaszki, Narodowego Instytutu Zdrowia Psychicznego oraz Biura Suplementów Diety.

Konsorcja Badań Klinicznych Chorób Rzadkich

W czwartym cyklu finansowania Sieć Badań Klinicznych Chorób Rzadkich (RDCRN) składa się z 20 Konsorcjów Badań Klinicznych Chorób Rzadkich (RDCRC) oraz Centrum Zarządzania i Koordynacji Danych (DMCC).

RDCRC, DMCC i ich główni badacze znajdują się w następujących instytucjach:

Brain Vascular Malformation Consortium (BVMC), dr Helen Kim, MPH, University of California San Francisco, San Francisco, CA.
Brittle Bone Disorders Consortium (BBD), Brendan Lee, MD, Ph.D., Baylor College of Medicine, Houston, TX.
Badania kliniczne nad stwardnieniem zanikowym bocznym i pokrewnymi zaburzeniami dla rozwoju terapeutycznego (CReATe), Michael Benatar, MD, Ph.D., University of Miami Miller School of Medicine, Miami, Floryda.
Congenital and Perinatal Infections Consortium (CPIC), David Kimberlin, MD, University of Alabama w Birmingham, Birmingham, AL.
Konsorcjum Badaczy Eozynofilowych Chorób Pokarmowych (CEGIR), Marc E. Rothenberg, MD, Ph.D., Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH.
Developmental Synaptopathies Consortium (DSC), Mustafa Sahin, MD, Ph.D., Boston Children's Hospital, Boston, MA.
Dystonia Coalition (DC), Hyder A. Jinnah, MD, Ph.D., Emory University, Atlanta, GA.
Frontiers in Congenital Disorders of Glycosylation Consortium (FCDGC), lek. med. Eva Morava-Kozicz, Mayo Clinic, Rochester, NY.
Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium (GDMC), Stephanie Davis, MD, The University of North Carolina w Chapel Hill i Thomas Ferkol, MD, Washington University w St. Louis.
Globalna Sieć Badań Klinicznych Inicjatywy Leukodystrofii (GLIA-CTN), Adeline L. Vanderver, MD, Szpital Dziecięcy w Filadelfii; S. Ali Fatemi, MD, MBA, Kennedy Krieger Institute; i Florian S. Eichler, MD, Massachusetts General Hospital.
Inherited Neuropathies Consortium (INC), Michael E. Shy, MD, University of Iowa, Iowa City.
Sieć chorób lizosomalnych (LDN), Chester B. Whitley, MD, Ph.D., University of Minnesota, Minneapolis, MN.
Sieć rzadkich chorób miastenii (MGNet). Henry J. Kaminski, MD, George Washington University, Washington, DC.
Sieć zespołu nerczycowego (NEPTUNE), Matthias Kretzler, MD, University of Michigan, Ann Arbor, MI.
North American Mitochondrial Disease Consortium (NAMDC), Michio Hirano, MD, Columbia University, Nowy Jork, NY.
Rodziny fenyloalaniny i badacze badający dowody (PHEFREE), Cary Harding, MD, Oregon Health & Science University, Portland, OR.
Porphyrias Consortium (PC), Robert J. Desnick, Ph.D., MD, Icahn School of Medicine w Mount Sinai, Nowy Jork, NY.
Konsorcjum Pierwotnego Niedoboru Odporności (PIDTC), Jennifer M. Puck, MD, University of California San Francisco i Donald B. Kohn, MD, University of California Los Angeles.
Konsorcjum ds. Zaburzeń Cyklu Mocznikowego (UCDC), Andrea L. Gropman, MD, FAAP, FACMG, Dziecięce Narodowe Centrum Medyczne, Waszyngton, DC.
Vasculitis Clinical Research Consortium (VCRC), Peter A. Merkel, MD, MPH, University of Pennsylvania, Filadelfia, PA.
Data Management and Coordinating Center (DMCC), dr Eileen King, dr med. Maurizio Macaluso i dr Michael Wagner, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH.

Centrum zarządzania i koordynacji danych RDCRN (DMCC) jest obsługiwane przez Centrum Medyczne Szpitala Dziecięcego Cincinnati w Cincinnati, OH. DMCC zarządza współdzielonymi zasobami i danymi z badań naukowych RDCRN. DMCC kładzie nacisk na standaryzację danych, zwiększone udostępnianie danych i szerokie rozpowszechnianie wyników badań”.

Rejestr kontaktów RDCRN

RDCRN Contact Registry to rejestr kontaktów pacjentów sponsorowany przez National Institutes of Health (NIH). Rejestr kontaktowy RDCRN gromadzi i przechowuje dane kontaktowe osób, które chcą uczestniczyć w badaniach sponsorowanych przez RDCRN lub dowiedzieć się więcej o badaniach RDCRN. Łączy pacjentów z naukowcami w celu poczynienia postępów w badaniach nad rzadkimi chorobami. Przyszłe badania mogą dostarczyć przydatnych informacji osobom cierpiącym na rzadkie choroby.

Linki zewnętrzne