Terapia Arcturusa
 | |
| Typ | Publiczny |
|---|---|
| Nasdaq : ARCT | |
| Przemysł | Przemysł farmaceutyczny |
| Założony | 2013 |
| Założyciel | Joseph Payne i Pad Chivukula |
| Siedziba | San Diego, Kalifornia, Stany Zjednoczone |
Kluczowi ludzie |
Joseph Payne (prezes, dyrektor generalny i dyrektor zarządu), Padmanabh Chivukula (CSO i COO), Andrew Sassine (CFO) |
| Produkty | ARCT-810 do leczenia OTCD; otrzymał status leku sierocego FDA w dniu 27 lipca 2019 r.; Badania kliniczne fazy 1 na zdrowych ochotnikach rozpoczęte 5 czerwca 2020 r., szczepionka ARCT-021 na COVID-19; Faza 1/2 rozpoczęta 22 lipca 2020 r., faza 2 rozpoczęta 9 stycznia 2021 r. |
| Przychód |
 21 milionów dolarów (2019) |
Liczba pracowników |
124 |
| Strona internetowa | |
Arcturus Therapeutics to amerykańska firma zajmująca się biotechnologią leków RNA, która koncentruje się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji leków na rzadkie choroby i choroby zakaźne. Firma Arcturus opracowała nowatorską, skuteczną i bezpieczną platformę terapeutyczną RNA o nazwie Lunar, zastrzeżony system dostarczania leków zawierających kwasy nukleinowe z obsługą lipidów, w tym małe interferujące RNA (siRNA), informacyjne RNA (mRNA), RNA do edycji genów, DNA, antysensowne oligonukleotydy ( ASO) i mikroRNA .
Oferta firmy obejmuje leki RNA do leczenia rzadkich chorób, takich jak niedobór transkarbamylazy ornityny i chorób układu oddechowego, takich jak mukowiscydoza . Leki szczepionkowe obejmują kandydata na szczepionkę przeciwko COVID-19 i szczepionkę przeciw grypie w przedklinicznej fazie rozwoju .
Historia firmy
Firma Arcturus Therapeutics, założona w 2013 roku przez Josepha Payne'a i dr. Pada Chivukula, ma siedzibę w San Diego w Kalifornii w USA. Podstawową platformą technologiczną firmy jest zastrzeżony system dostarczania za pośrednictwem nanocząstek lipidowych, który jest w stanie dostarczać terapeutyczne RNA lub DNA do docelowych komórek w ciele pacjenta. Firma posiada portfolio ośmiu leków opartych na mRNA i dwóch szczepionek opartych na mRNA w fazie rozwoju.
We wrześniu 2017 roku firma Arcturus Therapeutics połączyła się z izraelską firmą farmaceutyczną Alcobra Ltd. W lutym 2018 roku Joseph Payne został odwołany ze stanowiska prezesa i dyrektora generalnego przez ówczesną radę dyrektorów Arcturus Therapeutics. W następstwie tego, jako największy akcjonariusz, Joseph Payne złożył formalne wnioski o zwołanie zgromadzenia akcjonariuszy w celu wybrania nowych członków do rady dyrektorów Arcturus Therapeutics. Zgodnie z obowiązującym prawem, zarząd Arcturus musiał uszanować prośbę pana Payne'a, ustalając datę spotkania i zwołując je w jasno określonych ramach czasowych. Zamiast przestrzegać prawa, Zarząd zignorował obowiązujące terminy i zdecydował się na bezterminowe odroczenie walnego zgromadzenia. Następnie Joseph Payne wszczął postępowanie przed izraelskim sądem, który orzekł na korzyść poszanowania praw akcjonariuszy poprzez sankcjonowanie zgromadzenia akcjonariuszy. W kwietniu 2018 r. ówczesna rada dyrektorów Arcturus Therapeutics złożyła własną skargę przeciwko Josephowi Payne'owi i jego nominowanym do zarządu. W maju 2018 r. zawarto ugodę prawną: do zarządu powołano 4 nowych dyrektorów (dr Peter Farrell, Andrew Sassine, James Barlow i dr Magda Marquet), co spowodowało rezygnację dr Stuarta Collinsona , pan Daniel Geffken, dr David Shapiro i pan Craig Willett. Inne kluczowe warunki ugody obejmowały wzajemne zwolnienie wszystkich stron oraz porozumienie pomiędzy Arcturus Therapeutics i Joseph Payne dotyczące zakończenia wszystkich toczących się postępowań sądowych.
W dniu 27 czerwca 2019 r. FDA przyznała oznaczenie leku sierocego dla wiodącego kandydata na produkt firmy ARCT-810 do leczenia dziedzicznego zaburzenia metabolicznego, niedoboru transkarbamylazy ornityny (OTCD). OTCD jest najczęstszym zaburzeniem cyklu mocznikowego, które wpływa na zdolność jednostki do usuwania toksycznych produktów przemiany materii z organizmu. Oznaczenie leku sierocego jest przyznawane lekom zdolnym do leczenia rzadkich chorób, które dotykają mniej niż 200 000 osób w Stanach Zjednoczonych. Produkty lecznicze zatwierdzone przez FDA, które mają status leku sierocego, otrzymują do 7 lat wyłączności marketingowej. W dniu 13 kwietnia 2020 roku ogłoszono, że wniosek firmy o nowy eksperymentalny lek (IND) do badania fazy 1b u pacjentów z OTCD został dopuszczony przez amerykańską FDA. Wniosek do badania klinicznego (CTA) dotyczący badania fazy 1 na zdrowych ochotnikach został zatwierdzony przez nowozelandzki urząd ds. bezpieczeństwa leków i wyrobów medycznych (Medsafe). 5 czerwca 2020 r. firma Arcturus Therapeutics ogłosiła, że podała ARCT-810 swojemu pierwszemu zdrowemu ochotnikowi w badaniu fazy 1. Po sukcesie fazy 1a postęp fazy klinicznej był kontynuowany w grudniu 2020 r. wraz z podaniem dawki pierwszym pacjentom w fazie 1b badania klinicznego.
Platforma
Księżycowy
Podstawowa platforma technologiczna Arcturus Therapeutics do terapii RNA nazywa się Lunar i jest nowatorskim systemem dostarczania za pośrednictwem lipidów. Lunar to wieloskładnikowy system dostarczania leków, który umożliwia naukowcom celowanie w określone komórki w organizmie i dostarczanie ładunku RNA do komórki. Po uwolnieniu RNA do komórki normalna maszyneria translacyjna komórki może oddziaływać z RNA, tworząc funkcjonalne białko o działaniu terapeutycznym.
ARCT-810, wiodący produkt firmy, wykorzystuje platformę dostarczania za pośrednictwem lipidów Lunar firmy Arcturus, przeznaczoną do bezpiecznego i skutecznego dostarczania informacyjnego RNA OTC do komórek wątroby. Dostarczenie do wątroby za pośrednictwem Księżyca zostało potwierdzone we współpracy z Salk Institute for Biological Studies w La Jolla w Kalifornii, który wykazał pomyślne dostarczenie za pośrednictwem Księżyca matrycowego RNA czynnika IX (mRNA FIX) do wątroby, jak podano w publikacji w PNAS, gdzie potwierdzono jego skuteczność. Lunar to skuteczna i powtarzalna platforma dostarczania mRNA LNP do potencjalnego leczenia chorób wymagających wymiany białka. Naukowcy z MD Anderson Cancer Center pokazali również unikalne zastosowanie mikroRNA dostarczanych w nanocząstkach za pomocą platformy Lunar jako nowatorskich środków immunoterapeutycznych do leczenia nowotworów złośliwych.
Starr
Technologia Starr to połączenie samoreplikującego się mRNA z platformą dostarczania Lunar, która zwiększa poziom i czas trwania ekspresji białka terapeutycznego. Platforma technologiczna Starr jest w stanie wygenerować ochronną odpowiedź immunologiczną przeciwko zakaźnym patogenom lub zwiększyć ekspresję białek terapeutycznych, aby zapobiegać i leczyć różne choroby. Arcturus wykorzystuje technologię Starr do opracowywania szczepionek zarówno na COVID-19 , jak i osobno na grypę .
Produkty w fazie rozwoju
Księżycowy-COV19
ARCT-021
W odpowiedzi na pandemię COVID-19 , forma nawiązała współpracę ze Szkołą Medyczną Duke-NUS w celu opracowania szczepionki przeciwko COVID-19 przy użyciu technologii Starr (technologia Starr to połączenie samoreplikującego się mRNA z platformą dostarczania Lunar, która zwiększa poziom i czas trwania ekspresji białka terapeutycznego). Firma nawiązała również współpracę z Catalent i Recipharm, organizacjami zajmującymi się opracowywaniem kontraktów i produkcją, w celu wyprodukowania wielu partii szczepionki mRNA COVID-19 firmy Arcturus . Badania kliniczne Lunar-COV19 na zdrowych ochotnikach rozpoczęły się w lipcu 2020 r. Badania kliniczne fazy 2 zostały zatwierdzone w Stanach Zjednoczonych i Singapurze odpowiednio przez FDA i HSA w grudniu 2020 r.
Następne pokolenia
W dniu 2 sierpnia 2021 r. ARCT-154 rozpoczął w Wietnamie badanie kliniczne w celu opracowania nowej generacji. Następnego dnia firma poinformowała o złożeniu wniosku o zgodę na badanie kliniczne fazy I/II w Singapurze o nazwie ARCT-165. Również zastosowanie ARCT-154 dla fazy I/II.
Księżycowy-OTC
Własny lek mRNA do leczenia niedoboru transkarbamylazy ornityny, zagrażającej życiu choroby genetycznej spowodowanej brakiem enzymu w komórkach wątroby; obecnie nie ma lekarstwa. W 2019 roku Lunar-OTC otrzymał leku sierocego FDA . Badania kliniczne Lunar OTC na pacjentach rozpoczęły się w czerwcu 2020 r. W grudniu 2020 r. rozpoczęła się faza kliniczna 1b Lunar-OTC od dawkowania pacjentom.
Inne projekty
Lunar-CF to projekt realizowany we współpracy z Fundacją Cystic Fibrosis w celu leczenia mukowiscydozy .
Lunar-FLU jest całkowicie własnością programu do ochrony przed wirusem grypy . Arcturus łączy technologię samoreplikującego się mRNA Starr z firmą Lunar w celu opracowania profilaktycznej szczepionki przeciwko grypie.
Lunar-GSD to projekt realizowany we współpracy z Ultragenyx w celu leczenia choroby spichrzeniowej glikogenu typu III .
Lunar-Rare to projekt we współpracy z Ultragenyx mający na celu opracowanie kandydatów terapeutycznych dla celów rzadkich chorób.
Lunar-HBV to projekt we współpracy z firmą Janssen mający na celu opracowanie leków do leczenia zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B.
Lunar-NASH to projekt we współpracy z firmą Takeda mający na celu opracowanie leków na niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH) i inne zaburzenia żołądkowo-jelitowe.
Lunar-RPL to projekt realizowany we współpracy z Synthetic Genomics w celu opracowania ulepszonej technologii szczepionek i środków terapeutycznych.
Lunar-AH to projekt realizowany we współpracy z Synthetic Genomics w celu opracowania szczepionek zapobiegających chorobom zakaźnym.
Linki zewnętrzne
- Dane biznesowe dla Arcturus Therapeutics: Yahoo Finance Reuters Bloomberg Nasdaq SEC Filings