Terapia PTC
 | |
| Typ | Publiczny |
|---|---|
|
Nasdaq : PTCT Russell 2000 Składnik |
|
| Przemysł | Farmaceutyki |
| Założony | 1 stycznia 1998 r
|
| Siedziba |
, Stany Zjednoczone
|
| Strona internetowa | |
PTC Therapeutics to amerykańska firma farmaceutyczna zajmująca się opracowywaniem doustnych leków małocząsteczkowych i terapii genowej, które regulują ekspresję genów poprzez ukierunkowanie na mechanizmy kontroli posttranskrypcyjnej (PTC) w chorobach sierocych .
We wrześniu 2009 roku PTC zawarła umowę z firmą Roche na opracowanie biodostępnych doustnie małych cząsteczek do leczenia chorób ośrodkowego układu nerwowego . W 2020 roku PTC ogłosiła zatwierdzenie przez FDA preparatu Evrysdi™ (risdiplam) do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dorosłych i dzieci w wieku 2 miesięcy i starszych, we współpracy z Fundacją SMA i firmą Roche.
PTC nabyła platformę Bio-e w 2019 roku. Platforma Bio-e wykorzystuje wiedzę z zakresu chemii przenoszenia elektronów do modulowania kluczowych procesów biologicznych poza zasięgiem obecnych metod opracowywania leków. Wiodące związki z platformy Bio-e, PTC743 i PTC857, celują w enzym 15-lipoksygenazę – kluczowy ośrodek enzymatyczny, który reguluje stany zapalne i stres oksydacyjny, które leżą u podstaw chorób mitochondrialnych i patologii OUN. Bezpieczeństwo i skuteczność PTC743 zostaną zbadane w dwóch kluczowych badaniach: badaniu fazy 2/3 w opornej na leczenie padaczce mitochondrialnej oraz badaniu fazy 3 w ataksji Friedreicha.
Produkty
W 2017 roku PTC nabyła Emflaza (deflazacort) od Marathon Pharmaceuticals. PTC jest również właścicielem Translarna, ( Atalaluren ) sprzedawanego z powodu nonsensownej mutacji dystrofii mięśniowej Duchenne'a . Łącznie oba produkty wygenerowały przychody w wysokości 174 milionów dolarów i 260 milionów dolarów odpowiednio w 2017 i 2018 roku.
PTC posiada prawa do komercjalizacji WAYLIVRA™ (volanesorsen) w Ameryce Łacińskiej. WAYLIVRA™ jest zatwierdzony w Unii Europejskiej do leczenia rodzinnego zespołu chylomikronemii (FCS). TEGSEDI® (inotersen) został dopuszczony do obrotu przez Brazylijską Agencję Regulacji Zdrowia (ANVISA) do leczenia polineuropatii stopnia 1 lub 2 u dorosłych pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (hATTR). PTC udzieliła licencji na prawa do komercjalizacji TEGSEDI® (inotersen) w Ameryce Łacińskiej od Akcea Therapeutics.
Rurociąg
W 2018 roku PTC przejęło Agilis Biotherapeutics i kandydata na terapię genową, GT-AADC, z przekonującymi danymi klinicznymi dotyczącymi leczenia niedoboru dekarboksylazy aromatycznych L-aminokwasów (AADC). Niedobór AADC jest rzadkim zaburzeniem ośrodkowego układu nerwowego wynikającym ze zmniejszenia aktywności enzymu AADC w wyniku mutacji w genie dekarboksylazy dopa (DDC).
W 2020 roku PTC przejęła Censa Pharmaceuticals, Inc., firmę biofarmaceutyczną skupioną na rozwoju CNSA-001 (sepiapteryna), badanej na etapie klinicznym terapii sierocych chorób metabolicznych, w tym fenyloketonurii (PKU) i innych chorób związanych z defektami szlaki biochemiczne tetrahydrobiopteryny (BH4) rozpoznane przy urodzeniu.
Dalsza lektura
- Schneider, Ilene (2009). „Firm ma na celu regulację RNA w rzadkich chorobach” . Wiadomości z inżynierii genetycznej i biotechnologii . 29 (8): 14 . Źródło 2009-04-25 .
Linki zewnętrzne
- Oficjalna strona internetowa
- Dane biznesowe dla PTC Therapeutics, Inc.: