Mirawirsen

Mirawirsen
Miravirsen.svg
Dane kliniczne
Inne nazwy SPC3649

Drogi podania
dożylne lub podskórne
Kod ATC
  • nic
Status prawny
Status prawny
  • śledczy
Identyfikatory
  • RNA, (P-tio)((2'-O,4'-C-metyleno)m5C-dC-(2'-O,4'-C-metyleno)A-dT-dT-(2'-O, 4'-C-metyleno)G-(2'-O,4'-C-metyleno)m5U-dC-dA-(2'-O,4'-C-metyleno)m5C-dA-(2'-O ,4'-C-metyleno)m5C-dT-(2'-O,4'-C-metyleno)m5C-(2'-O,4'-C-metyleno)m5C)
Numer CAS
Identyfikator klienta PubChem
UNII
Dane chemiczne i fizyczne
Formuła C 151 H 185 N 49 O 83 P 14 S 14
Masa cząsteczkowa 4 896,87 - g·mol 1
  • CC1=CN([C@H]2CC(OP(O)(=S)OC[C@H]3O[C@H](CC3OP(O)(=S)OC[C@@]34COC([C @@H](O3)N3C=NC5=C3N=C(N)NC5=O)C4OP(O)(=S)OC[C@@]34COC([C@@H](O3)N3C=C( C)C(=O)NC3=O)C4OP(O)(=S)OC[C@H]3O[C@H](CC3OP(O)(=S)OC[C@H]3O[C@ H](CC3OP(O)(=S)OC[C@@]34COC([C@@H](O3)N3C=CC(N)=NC3=O)C4OP(O)(=S)OC[C @H]3O[C@H](CC3OP(O)(=S)OC[C@@]34COC([C@@H](O3)N3C=CC(N)=NC3=O)C4OP(O) (=S)OC[C@H]3O[C@H](CC3OP(O)(=S)OC[C@@]34COC([C@@H](O3)N3C=CC(N)=NC3 =O)C4OP(O)(=S)OC[C@]34COC(C3O)[C@@H](O4)N3C=CC(N)=NC3=O)N3C=C(C)C(=O )NC3=O)N3C=NC4=C3N=CN=C4N)N3C=NC4=C3N=CN=C4N)N3C=CC(N)=NC3=O)N3C=C(C)C(=O)NC3=O )[C@@H](COP(O)(=S)OC3C4OC[C@]3(COP(O)(=S)OC3C[C@@H](O[C@@H]3COP(O) (=S)OC3C5OC[C@]3(CO)O[C@H]5N3C=CC(N)=NC3=O)N3C=CC(N)=NC3=O)O[C@H]4N3C=NC4 =C3N=CN=C4N)O2)C(=O)NC1=O

Miravirsen ( INN ; nazwa kodowa SPC3649 ) to eksperymentalny lek do leczenia wirusowego zapalenia wątroby typu C , opracowywany przez firmę Santaris Pharma . Od 2017 roku był w badaniach klinicznych fazy II.

Miravirsen był podawany we wstrzyknięciu podskórnym we wczesnych badaniach klinicznych od 2017 r. Jest antysensowny w stosunku do ludzkiego mikroRNA zwanego miR-122 . miR-122 przenosi argonaute do regionu 5'-UTR wirusowego RNA, gdzie wiąże się, chroniąc RNA przed zniszczeniem przez normalnie obecne nukleazy ; wiążąc się z miR-122, miravirsen usuwa tę ochronę i RNA wirusa może zostać zniszczone. Istnieją pewne dowody na to, że region 5'-UTR mutuje pod wpływem powtarzanej ekspozycji na mirawirsen.

Miravirsen jest zmodyfikowanym oligonukleotydem składającym się z łańcucha 15 nukleotydów , którego sekwencja zasad jest zaprojektowana tak, aby wybiórczo wiązać się z miR-122. Siedem z 15 jednostek cukru to dezoksyrybozy , a pozostałe osiem to rybozy z dodatkowym mostkiem między atomami tlenu 2' i atomami węgla 4'; sprawia to, że cząsteczka jest zablokowanym kwasem nukleinowym . Ponadto jednostki fosforanowe zostały zastąpione przez tiofosforany .

Pełna sekwencja zasad to

mC *-d C - A *-d T -dT- G *- mU *-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [ d = 2'-deoksy, m = 5 -metyl, * = 2'-O,4'-C-metylen, tj. cukier zmostkowany lub „zablokowany”]

z wiązaniami tiofosforanowymi 3'→5'.