Prosensa

Terapia Prosensa
Typ	Publiczny
Sprzedawany jako	Nasdaq : RNA
Przemysł	Biotechnologia
Założony	2002
Siedziba	Lejda , Holandia
Kluczowi ludzie	Hans Schikan ( CEO ) , Berndt Modig ( CFO ) , Giles Champion ( CMO ) , Luc Dochez ( CBO ) David Mott ( Prezes )
Produkty	Farmaceutyki
Liczba pracowników	89 (2014)
Strona internetowa	www.prosensa.com

Prosensa była firmą biotechnologiczną zajmującą się odkrywaniem, opracowywaniem i komercjalizacją leków modulujących RNA. Firma zajmuje się zaburzeniami genetycznymi o dużej niezaspokojonej potrzebie medycznej, ze szczególnym naciskiem na zaburzenia nerwowo-mięśniowe i neurodegeneracyjne, takie jak dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD), dystrofia miotoniczna i choroba Huntingtona . Prosensa została przejęta przez BioMarin

Historia do sprzedaży

Prosensa rozpoczęła działalność w 2002 roku i ma swoją siedzibę w Lejdzie w Holandii. Firma ściśle współpracuje ze środowiskiem akademickim, grupami pacjentów i ekspertami na całym świecie. W 2003 roku Prosensa zawarła umowę licencyjną na wyłączność z Centrum Medycznym Uniwersytetu w Leiden (LUMC) na zastrzeżoną technologię modulacji RNA z pomijaniem egzonów w celu opracowania metod leczenia DMD, innych zaburzeń nerwowo-mięśniowych oraz wskazań poza dziedziną zaburzeń nerwowo-mięśniowych.

Portfolio klinicznych i przedklinicznych kandydatów na leki oparte na RNA firmy Prosensa koncentruje się obecnie na leczeniu DMD.

Wiodący produkt firmy Prosensa, drisapersen , przeszedł III fazę badań klinicznych i (w czerwcu 2015 r.) amerykańska FDA zaakceptowała wniosek o nowy lek (NDA) .

Trzy dodatkowe produkty, PRO044, PRO045 i PRO053, były również w fazie badań klinicznych, a PRO052 i PRO055 w zaawansowanych badaniach przedklinicznych. Równolegle Prosensa prowadziła również zaawansowany program o nazwie PROSPECT do badań przedklinicznych, który obejmował nowe i innowacyjne zastosowanie platformy technologicznej pomijania eksonów, stosując pomijanie wielu egzonów, w celu specyficznego ukierunkowania na rzadsze mutacje (początkowo w regionie od 10 do 30 eksonów ) w dystrofiny . To podejście może mieć zastosowanie między 5-13% populacji DMD. ^{[ potrzebne źródło ]}

Oprócz badań klinicznych Prosensa prowadziła badanie historii naturalnej, w ramach którego zarejestrowano 269 pacjentów w Stanach Zjednoczonych, Europie i Ameryce Łacińskiej. Celem tego badania było scharakteryzowanie historii naturalnej i progresji DMD, pomoc w projektowaniu przyszłych badań, uchwycenie biomarkerów bezpieczeństwa i progresji choroby oraz dostarczenie danych porównawczych dla rozwoju rzadkich egzonów, dla których formalnie kontrolowane badania są niewykonalny.

W listopadzie 2014 roku BioMarin Pharmaceutical zgodził się zapłacić do 840 milionów dolarów za przejęcie Prosensy.

Powiązane wydarzenia od czasu sprzedaży

W styczniu 2016 roku FDA odrzuciła drisapersen, głównie ze względu na toksyczność.

W maju 2016 r. BioMarin zaprzestał badań klinicznych i regulacyjnych drisapersenu, a także badań fazy 2 BMN 044, BMN 045 i BMN 053 (wcześniej PRO044, PRO045 i PRO053).

Linki zewnętrzne

Oficjalna strona internetowa
- Historyczne dane biznesowe dla Prosensa NV:
- zgłoszenia SEC