Iskrowe terapie

Spark Therapeutics, Inc.

Typ	Spółka zależna Hoffmann -La Roche
Przemysł	Biotechnologia Farmacja
Założony	2013 ( 2013 )
Założyciele	Katherine A. High Jeffrey Marrazzo Jean Bennett J Fraser Wright Beverly Davidson Jennifer Wellman
Siedziba	Filadelfia , Pensylwania
Przychód	64 miliony dolarów (2018)
Dochód netto	-78 milionów dolarów (2018)
Aktywa ogółem	814 milionów dolarów (2018)
Całkowity kapitał własny	496 milionów dolarów (2018)
Liczba pracowników	368 (2019)
Rodzic	Hoffmann-La Roche
Strona internetowa	sparktx .com
Przypisy / odniesienia

Spark Therapeutics, Inc. jest twórcą terapii genowych , które leczą wyniszczające choroby genetyczne. Jest spółką zależną Hoffmann-La Roche .

Historia

Firma została założona w 2013 roku przez Katherine A. High , Jeffreya Marrazzo i Stevena Altschulera w celu komercyjnego opracowania metod leczenia hemofilii, nad którymi High pracował w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii .

W styczniu 2015 roku firma stała się spółką publiczną , notowaną pod symbolem $ONCE w ramach pierwszej oferty publicznej o wartości 161 milionów dolarów , prowadzonej przez dyrektora prawnego Josepha La Barge.

W grudniu 2017 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek LUXTURNA ^TM ( voretigene neparvovec -rzyl) do leczenia pacjentów z żywymi komórkami siatkówki i potwierdzoną bialleliczną dystrofią siatkówki związaną z mutacją RPE65, genetyczną chorobą powodującą ślepotę spowodowaną mutacjami w genie RPE65. Firma opracowuje obecnie kilka terapii genowych ukierunkowanych na zestaw chorób, w tym hemofilię A i B oraz kilka chorób ośrodkowego układu nerwowego .

W grudniu 2019 roku firma została przejęta przez Hoffmann-La Roche za 4,3 mld USD. Obecnie nadal działa jako niezależna spółka zależna. Od czasu przejęcia przez szwajcarską firmę farmaceutyczną Roche odeszło kilku kluczowych dyrektorów-założycieli, w tym naukowiec i współzałożyciel Katherine High w lutym 2020 r., dyrektor ds. biznesowych/prawnych Joseph La Barge w grudniu 2021 r. oraz współzałożyciel i dyrektor generalny Jeffrey Marrazzo w kwiecień 2022 r

23 lutego 2022 roku Marrazzo wyznaczył na swojego następcę weterana big-farmaceuty, Rona Philipa. Pan Philip obecnie kieruje organizacją.

Produkty i rurociąg

Firma posiada 3 kandydatów na produkty terapii genowej w fazie rozwoju klinicznego: (i) SPK-8011, kandydat w programie SPK-FVIII na hemofilię A; (ii) SPK-8016, kandydat na produkt na rynek inhibitorów hemofilii A; oraz (iii) SPK-7001, ukierunkowane na choroideremię lub CHM. SPK-9001, główny kandydat na produkt w programie SPK-FIX na hemofilię B, jest opracowywany we współpracy z firmą Pfizer .

Voretigene neparvovec

Voretigene neparvovec , sprzedawany pod nazwą handlową Luxturna, to terapia genowa zatwierdzona przez Food and Drug Administration do leczenia wrodzonej ślepoty Lebera , rzadkiej genetycznej choroby oczu.

Fidanakogen elaparwowek

Fidanakogene elaparwowek, wcześniej znany pod numerem identyfikacyjnym badania SPK-9001, jest eksperymentalnym lekiem badanym pod kątem leczenia hemofilii B we współpracy z firmą Pfizer . Fidanakogen elaparwowek jest wektorem wirusowym związanym z adenowirusem , który jest przeznaczony do przenoszenia roboczej kopii genu czynnika IX do wątroby pacjentów, którzy są nosicielami nieczynnych kopii. W lipcu 2018 r. fidanakogen elaparwowek wszedł do późnej fazy badań klinicznych.

SPK-8011

SPK-8011 to eksperymentalny lek badany pod kątem leczenia hemofilii typu A. Wchodzi w III fazę badań klinicznych w Stanach Zjednoczonych. Terapia przenosi roboczą kopię czynnika VIII do pacjentów, którym go brakuje. W badaniach klinicznych fazy II u 2 z 7 pacjentów otrzymujących najwyższą dawkę leku wystąpiły reakcje immunologiczne. Jeden pacjent musiał być hospitalizowany. Reakcje na leczenie były postrzegane jako niepowodzenie, chociaż Spark zasugerował, że reakcje można kontrolować za pomocą sterydów i obiecał posunąć się naprzód w badaniach fazy III.

SPK-7001

SPK-7001 to eksperymentalny lek badany pod kątem leczenia choroideremii , choroby genetycznej powodującej ślepotę.

SPK-3006

SPK-3006 to eksperymentalny lek badany pod kątem leczenia choroby Pompego , choroby genetycznej, która prowadzi do nieprawidłowego metabolizmu glikogenu .

SPK-1001

SPK-1001 to eksperymentalny lek badany pod kątem leczenia choroby Battena , śmiertelnej genetycznej choroby układu nerwowego.

Linki zewnętrzne

• Oficjalna strona internetowa