Voretigene neparvovec
| Terapia genowa | |
|---|---|
| Gen docelowy | RPE65 |
| Wektor | Serotyp 2 wirusa związanego z adenowirusami |
| Typ kwasu nukleinowego | DNA |
| Dane kliniczne | |
| Nazwy handlowe | Luxturna |
| Inne nazwy | voretigene neparvovec-rzyl |
| AHFS / Drugs.com | Profesjonalne fakty dotyczące narkotyków |
| Dane licencyjne | |
| Kategoria ciąży |
|
Drogi podania |
Wstrzyknięcie podsiatkówkowe |
| Kod ATC | |
| Status prawny | |
| Status prawny | |
| Identyfikatory | |
| Numer CAS | |
| Bank Leków | |
| UNII | |
| KEGG | |
Voretigene neparvovec , sprzedawany pod marką Luxturna , jest lekiem terapii genowej stosowanym w leczeniu wrodzonej ślepoty Lebera .
Wrodzona ślepota Lebera lub wrodzona choroba siatkówki , w której pośredniczy bialleliczny RPE65 , jest dziedziczną chorobą powodującą postępującą ślepotę. Voretigene to pierwsza dostępna metoda leczenia tego schorzenia. Terapia genowa nie jest lekarstwem na tę chorobę, ale znacznie poprawia widzenie u leczonych. Podaje się go we wstrzyknięciu podsiatkówkowym.
Voretigene neparvovec został dopuszczony do użytku medycznego w Stanach Zjednoczonych w grudniu 2017 r., Australii w sierpniu 2020 r. oraz w Kanadzie w październiku 2020 r. Jest to pierwsza terapia genowa in vivo zatwierdzona przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).
Zastosowania medyczne
Voretigene neparvovec jest wskazany w leczeniu osób z utratą wzroku spowodowaną wrodzoną dystrofią siatkówki spowodowaną potwierdzonymi mutacjami biallelicznymi RPE65, u których występuje wystarczająca liczba żywotnych komórek siatkówki.
Chemia i produkcja
Voretigene neparvovec jest wektorem AAV2 zawierającym cDNA ludzkiego RPE65 ze zmodyfikowaną sekwencją Kozaka . Wirus hoduje się w komórkach HEK 293 i oczyszcza do podania.
Historia
Został opracowany przez Spark Therapeutics i Szpital Dziecięcy w Filadelfii .
Otrzymał oznaczenie leku sierocego na wrodzoną ślepotę Lebera i zwyrodnienie barwnikowe siatkówki . Wniosek o pozwolenie na lek biologiczny został złożony w amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w lipcu 2017 r. wraz z przeglądem priorytetowym . Wyniki badań klinicznych III fazy zostały opublikowane w sierpniu 2017 r. 12 października 2017 r. kluczowy panel doradczy FDA, składający się z 16 ekspertów, jednogłośnie zarekomendował zatwierdzenie leczenia. FDA zatwierdziła lek w grudniu 2017 r. Dzięki zatwierdzeniu firma Spark Therapeutics otrzymała kupon na priorytetowy przegląd chorób pediatrycznych .
Pierwsza komercyjna sprzedaż voretigene neparvovec, która była również pierwszą sprzedażą jakiegokolwiek produktu terapii genowej w Stanach Zjednoczonych, miała miejsce w marcu 2018 r. Ogłoszono wówczas, że cena leczenia wynosiła 425 000 USD za oko.
Dalsza lektura
- Ledford H (październik 2017). „Doradcy FDA popierają terapię genową rzadkiej formy ślepoty” . Natura . 550 (7676): 314. Bibcode : 2017Natur.550..314L . doi : 10.1038/natura.2017.22819 . PMID 29052639 .
- Wilson JM (marzec 2018). „Wywiad z dr n. med. Jeanem Bennettem” . Terapia genowa człowieka. Rozwój kliniczny . 29 (1): 7–9. doi : 10.1089/humc.2018.29032.int . PMID 29641279 .
- Ameri H (marzec 2018). „Perspektywa terapii genowej siatkówki po komercjalizacji voretigene neparvovec-rzyl na dystrofię siatkówki, w której pośredniczy mutacja RPE65” . Journal of Current oftalmology . 30 (1): 1–2. doi : 10.1016/j.joco.2018.01.006 . PMC 5859497 . PMID 29564403 .
- Russell S, Bennett J, Maguire AM, High KA (2018). „Voretigene neparvovec-rzyl do leczenia dystrofii siatkówki związanej z mutacją bialleliczną RPE65”. Opinia eksperta w sprawie leków sierocych . 6 (8): 457–464. doi : 10.1080/21678707.2018.1508340 . S2CID 81437112 .
- Bakall B, Hariprasad SM, Klein KA (lipiec 2018). „Pojawiające się metody terapii genowej dziedzicznych chorób siatkówki” . Chirurgia okulistyczna, lasery i obrazowanie siatkówki . 49 (7): 472–478. doi : 10.3928/23258160-20180628-02 . PMID 30021033 .
- „Wiadomości o lekach i urządzeniach” . P&T . 43 (2): 74–104. luty 2018 r. PMC 5768294 . PMID 29386862 .
Linki zewnętrzne
- „Woretygen neparwowiec” . Portal informacyjny o lekach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.
