Westronidaza alfa
| Dane kliniczne | |
|---|---|
| Nazwy handlowe | Mepsewiusz |
| Inne nazwy | Vestronidase alfa-vjbk |
| AHFS / Drugs.com | Monografia |
| Dane licencyjne | |
Drogi podania |
Zastrzyk |
| Kod ATC | |
| Status prawny | |
| Status prawny |
|
| Identyfikatory | |
| Numer CAS | |
| UNII | |
| KEGG | |
| Dane chemiczne i fizyczne | |
| Formuła | C 3308 H 4996 N 874 O 940 S 16 |
| Masa cząsteczkowa | 72 562,49 g ·mol -1 |
Vestronidaza alfa , sprzedawana pod marką Mepsevii , jest lekiem stosowanym w leczeniu zespołu Sly'a . Jest rekombinowaną postacią ludzkiego enzymu beta-glukuronidazy . Został zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych w listopadzie 2017 r. do leczenia dzieci i dorosłych z wrodzonym schorzeniem metabolicznym zwanym mukopolisacharydozą typu VII (MPS VII), znanym również jako zespół Sly'a. MPS VII to niezwykle rzadka, postępująca choroba, która atakuje większość tkanek i narządów.
Najczęstsze działania niepożądane po leczeniu westronidazą alfa obejmują reakcje w miejscu wlewu, biegunkę , wysypkę ( pokrzywkę ) i anafilaksję (nagła, ciężka reakcja alergiczna).
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) uważa, że jest to lek pierwszej klasy . Został dopuszczony do użytku w Unii Europejskiej w sierpniu 2018 roku.
Zastosowania medyczne
Mepsevii jest wskazany w leczeniu nieneurologicznych objawów mukopolisacharydozy VII (MPS VII; zespół Sly'a).
Historia
Bezpieczeństwo i skuteczność vestronidazy alfa zostały ustalone w badaniu klinicznym i rozszerzonych protokołach dostępu obejmujących łącznie 23 uczestników w wieku od pięciu miesięcy do 25 lat. Uczestnicy otrzymywali leczenie westronidazą alfa w dawkach do 4 mg/kg raz na dwa tygodnie przez okres do 164 tygodni. Skuteczność oceniano przede wszystkim za pomocą sześciominutowego testu marszu u dziesięciu uczestników, którzy mogli wykonać test. Po 24 tygodniach leczenia średnia różnica w pokonanym dystansie w porównaniu z placebo wyniosła 18 metrów. Dodatkowa obserwacja trwająca do 120 tygodni sugerowała ciągłą poprawę u trzech uczestników i stabilizację u pozostałych. Dwóch uczestników programu rozwoju westronidazy alfa doświadczyło wyraźnej poprawy czynności płuc. Ogólnie rzecz biorąc, zaobserwowanych wyników nie można było przewidzieć w przypadku braku leczenia. Nie określono wpływu westronidazy alfa na objawy MPS VII w ośrodkowym układzie nerwowym.
FDA zatwierdziła vestronidazę alfa-vjbk głównie na podstawie danych z jednego badania klinicznego (NCT02230566) z udziałem 12 uczestników z mukopolisacharydozą VII. Badanie przeprowadzono w czterech ośrodkach w Stanach Zjednoczonych.
Korzyści i działania niepożądane vestronidazy alfa oparto głównie na jednym badaniu. Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do czterech grup. Trzy grupy uczestników otrzymywały placebo przed rozpoczęciem leczenia vestronidazą alfa, a jedna grupa otrzymywała wyłącznie vestronidazę alfa. vestronidazę alfa lub placebo podawano raz na dwa tygodnie we wlewie dożylnym (iv.). Ani uczestnicy, ani pracownicy służby zdrowia nie wiedzieli, jakie leczenie zostało zastosowane, aż do zakończenia badania.
Korzyści z 24-tygodniowego leczenia vestronidazą alfa oceniano przede wszystkim za pomocą testu 6-minutowego marszu (6MWT) i porównywano z leczeniem placebo u dziesięciu uczestników, którzy mogli wykonać test. 6MWT mierzył odległość, jaką pacjent może przejść po płaskiej powierzchni w ciągu 6 minut. Dodatkowa obserwacja z użyciem 6MWT trwała do 120 tygodni.
Wniosek dotyczący westronidazy alfa otrzymał oznaczenie szybkiej ścieżki, oznaczenie leku sierocego oraz kupon priorytetowej oceny rzadkiej choroby pediatrycznej. Był to dwunasty wydany bon przeglądowy dotyczący priorytetu w zakresie rzadkich chorób pediatrycznych.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Mepsevii firmie Ultragenyx Pharmaceutical, Inc i zażądała od producenta przeprowadzenia badania postmarketingowego w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa produktu.
Linki zewnętrzne
- „Westronidaza alfa” . Portal informacyjny o lekach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.
- Numer badania klinicznego NCT02230566 dla „Fazy 3 badania UX003 rekombinowanej ludzkiej betaglukuronidazy (rhGUS) Enzymowej terapii zastępczej u pacjentów z mukopolisacharydozą typu 7 (MPS 7)” na ClinicalTrials.gov
