Jeana Bennetta

Jean Bennett jest profesorem okulistyki FM Kirby w Perelman School of Medicine na Uniwersytecie Pensylwanii . Jej badania koncentrują się na terapii genowej chorób siatkówki . Jej laboratorium opracowało pierwszą zatwierdzoną przez FDA terapię genową do stosowania u ludzi, która leczy rzadką postać ślepoty . Została wybrana członkiem Narodowej Akademii Nauk w 2022 roku.

Edukacja

Bennett ukończył z wyróżnieniem Uniwersytet Yale w 1976 roku, uzyskując tytuł licencjata z biologii . Jej ojciec, William R. Bennett Jr. , był członkiem tamtejszego wydziału. W 1980 uzyskała doktorat z filozofii w dziedzinie zoologii; Cell And Development Biology z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley . Bennett kontynuowała studia na Uniwersytecie Harvarda , aby uzyskać tytuł doktora medycyny (MD) w 1986 roku.

Kariera

Wczesne badania

Bennett uzyskała tytuł doktora zoologii na Uniwersytecie Kalifornijskim w Berkeley w 1980 roku pod kierunkiem dr Daniela Mazii . Jej badania podyplomowe koncentrowały się na wczesnym rozwoju zarodków jeżowców . Przeniosła się do podoktoranckiej na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco pod kierunkiem dr Rogera Pedersena. Jako doktorantka współpracowała z dr Williamem Frenchem Andersonem, opracowując molekularne techniki edycji genów. W 1982 roku opuściła to stanowisko, aby uczęszczać do szkoły medycznej na Uniwersytecie Harvarda .

Na Harvardzie Bennett studiowała genetykę człowieka pod kierunkiem Leona Rosenberga i Wayne'a Fentona ( Yale ), a także badała zespół Downa i chorobę Alzheimera pod kierunkiem Johna Gearharta, Mary Lou Oster-Granite i Rogera Reevesa ( Johns Hopkins ). Dzięki tej pracy otrzymała grant na rozwój kariery od Fundacji Walki ze Ślepotością, aby rozpocząć badania nad terapią genową barwnikowego zwyrodnienia siatkówki (genetyczne ślepota ).

Rozwój Luxturny

Aby opracować skuteczną terapię genową siatkówki , Bennett rozpoczął od zbadania adenowirusów i wirusów związanych z adenowirusami ( AAV ) do edycji genów u myszy i innych naczelnych w Institute for Human Gene Therapy na University of Pennsylvania . Dziedzina terapii genowej została zahamowana po śmierci Jessego Gelsingera w 1999 roku w próbie klinicznej edycji genów . Jednak Bennett posunął się naprzód i pokazał to Dostarczenie funkcjonalnego genu RPE65 za pośrednictwem AAV znacznie poprawiło wzrok u prawie niewidomych psów .

Na podstawie danych przedklinicznych zespół Bennetta przeprowadził badania kliniczne u dzieci z wadliwą formą genu RPE65 . Ich wstępne próby wykazały wyraźną poprawę wrażliwości na światło i funkcji wzrokowych u tych dzieci. Na tej podstawie terapia sprzedawana jako LUXTURNA® została zatwierdzona przez FDA do stosowania u ludzi. Obecnie jej laboratorium bada metody terapii genowej dla innych chorób siatkówki.

Nagrody i patenty

Nagrody

Patenty

  • Metoda leczenia lub opóźniania rozwoju ślepoty, (2012).
  • Metody, systemy i nośniki czytelne dla komputera do testowania funkcji wzrokowych za pomocą testów mobilności wirtualnej, (2019).
  • Transfer genów do siatkówki za pośrednictwem wektora transwirusowego (opuszczony).
  • Zmodyfikowany kapsyd AAV8 do transferu genów do terapii siatkówki, (2015).
  • Plazmidy prowirusowe i produkcja rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami, (2016).
  • Metoda leczenia lub opóźniania rozwoju ślepoty, (opuszczony).
  • Terapia genowa zaburzeń oczu, (2018).
  • Terapia genowa w leczeniu zaburzeń peroksysomalnych, (2018).
  • Cząsteczki trans-splicingowe, (2019).
  • Terapia genowa zaburzeń oczu, (2018).
  • Siłownik strzykawki, (2010).
  • Sposoby i kompozycje do leczenia zaburzeń i chorób związanych z RDH12, (2019).
  • Terapia genowa zaburzeń oczu, (2018).
  • Ulepszony transfer genów za pośrednictwem AAV do terapii siatkówki, (2019).
  • Synergistyczne połączenie czynników żywotności neuronów i ich zastosowania, (2020).
  • Wektory AAV wyrażające Sec10 do leczenia uszkodzenia nerek (porzucone).
  • Sposoby i kompozycje do leczenia zaburzeń oczu i chorób powodujących ślepotę, (2020).
  • Aparatura i metody badania funkcji wzrokowej i widzenia funkcjonalnego przy różnych poziomach luminancji, (2019).
  • Kompozycje i metody korekcji dziedzicznej choroby oczu, (2021).
  • Test wzroku do określania progresji choroby siatkówki, (2021).
  • Kompozycje i metody samoregulacji indukowanej ekspresji genów, (2019).
  • Wektory wirusowe AAV7 do celowanego dostarczania komórek RPE (zgłoszenie PCT/US2009/041606)
  • Metoda transdukcji komórek z pierwotnymi rzęskami, (2020).
  • Kompozycje i metody leczenia zaburzeń związanych z CEP290, (2018).