waloktokogen roksaparwowek
| Terapia genowa | |
|---|---|
| Gen docelowy | F8 |
| Wektor | AAV5 |
| Typ kwasu nukleinowego | DNA |
| Sposób dostawy | IV |
| Dane kliniczne | |
| Nazwy handlowe | Roktawski |
| Inne nazwy | BMN-270, Valrox |
Drogi podania |
Dożylny |
| Klasa narkotykowa | Leki przeciwkrwotoczne |
| Kod ATC |
|
| Status prawny | |
| Status prawny |
|
| Identyfikatory | |
| Numer CAS | |
| Bank Leków | |
| UNII | |
| KEGG | |
Valoctocogene roxaparvovec , sprzedawany pod marką Roctavian , to terapia genowa stosowana w leczeniu hemofilii typu A . Został opracowany przez BioMarin Pharmaceutical . Valoctocogene roxaparvovec jest wytwarzany z wirusa (AAV5), który został zmodyfikowany tak, aby zawierał gen czynnika VIII, którego brakuje u pacjentów z hemofilią A. Podaje się go we wlewie dożylnym .
Najczęstsze działania niepożądane obejmują zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych, aminotransferazy alaninowej i aminotransferazy asparaginianowej (objawy możliwych problemów z wątrobą), zwiększenie aktywności enzymu dehydrogenazy mleczanowej (oznaka możliwego uszkodzenia tkanek), nudności (mdłości) i ból głowy.
Valoctocogene roxaparvovec został dopuszczony do użytku medycznego w Unii Europejskiej w sierpniu 2022 roku.
Zastosowania medyczne
Valoctocogene roxaparvovec jest wskazany w leczeniu ciężkiej hemofilii A (wrodzony niedobór czynnika VIII) u dorosłych bez inhibitorów czynnika VIII w wywiadzie i bez wykrywalnych przeciwciał przeciwko serotypowi 5 wirusa związanego z adenowirusami (AAV5).
Mechanizm akcji
Valoctocogene roxaparvovec to terapia genowa wykorzystująca wirusa związanego z adenowirusem 5 (AAV5), który koduje ludzki czynnik VIII , wraz z promotorem swoistym dla ludzkiej wątroby , który pobudza translację w hepatocytach, a nie w komórkach śródbłonka i zatokach wątroby, gdzie czynnik VIII jest zwykle zsyntetyzowane.
Historia
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyznała waloktokogenowi roksaparwowek status leku sierocego w 2016 r., a w 2017 r. oznaczenie terapii przełomowej .
Jednak pod koniec sierpnia 2020 r. firma BioMarin otrzymała list z pełną odpowiedzią od FDA, wskazujący, że jej wniosek o licencję biologiczną (który uczyniłby waloktokogen roksaparwowek pierwszą terapią genową zatwierdzoną w przypadku zaburzenia krzepnięcia krwi ) nie zostałby zatwierdzony. Organ regulacyjny obawiał się, że różnice między wynikami badań fazy I/II (badanie 270-201) i badania fazy III (badanie 270-301) były zbyt różne pod względem trwałości, przy czym ta ostatnia sugerowała, że ochronne działanie waloktokogenu roksaparwowek zanikało po ok. 12-18 miesięcy.
Społeczeństwo i kultura
Status prawny
W dniu 23 czerwca 2022 roku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) przyjął pozytywną opinię, rekomendując przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Roctavian, przeznaczonego do leczenia ciężkiej hemofilii A. Ponieważ Roctavian jest produktem leczniczym terapii zaawansowanej, pozytywna opinia CHMP opiera się na ocenie dokonanej przez Komitet ds. Terapii Zaawansowanych. Wnioskodawcą dla tego produktu leczniczego jest BioMarin International Limited. Valoctocogene roxaparvovec został dopuszczony do użytku medycznego w Unii Europejskiej w sierpniu 2022 roku.
Linki zewnętrzne
- „Waloktokogen roksaparwowek” . Portal informacyjny o lekach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.
