Fosdenopteryna

Fosdenopteryna
Dane kliniczne
Nazwy handlowe	Nulibry
Inne nazwy	Prekursor Z, ALXN1101
Dane licencyjne	US DailyMed : Fosdenopteryna ;
; Drogi podania	Dożylny
Kod ATC	A16AX19 ( KTO ) ;
Status prawny
Status prawny	USA : tylko ℞ ; UE : tylko Rx ;
Identyfikatory
	nazwa IUPAC 5-amino-11,11,14-trihydroksy-14-okso-13,15,18-trioksa-2,4,6,9-tetraza-14λ 5- fosforantracyklo[8.8.0.03,8.012,17]oktadeka-3 (8),4-dien-7-jeden ;
Numer CAS	150829-29-1;
Identyfikator klienta PubChem	135894389;
Bank Leków	DB16628;
ChemSpider	17221217;
UNII	4X7K2681Y7;
KEGG	D11779;
CHEMBL	ChEMBL2338675;
Pulpit nawigacyjny CompTox ( EPA )	DTXSID90934067 ;
Dane chemiczne i fizyczne
Formuła	C 10 H 14 N 5 O 8 P
Masa cząsteczkowa	363,223 g·mol -1
Model 3D ( JSmol )	Interaktywny obraz;
	UŚMIECH NC1=NC(=O)C2=C(N[C@@H]3O[C@@H]4COP(=O)(O)O[C@@H]4C(O)(O)[C@ @H]3N2)N1;
	InChI InChI=1S/C10H14N5O8P/c11-9-14-6-3(7(16)15-9)12-4-8(13-6)22-2-1-21-24(19,20)23- 5(2)10(4,17)18/h2,4-5,8,12,17-18H,1H2,(H,19,20)(H4,11,13,14,15,16)/t2 -,4-,5+,8-/m1/s1; Klucz:CZAKJJUNKNPTTO-AJFJRRQVSA-N;

Fosdenopteryna (lub cykliczny monofosforan piranopteryny , cPMP ), sprzedawana pod marką Nulibry , jest lekiem stosowanym w celu zmniejszenia ryzyka zgonu z powodu rzadkiej choroby genetycznej znanej jako niedobór kofaktora molibdenu typu A.

Najczęstsze działania niepożądane obejmują powikłania związane z linią dożylną, gorączkę, infekcje dróg oddechowych , wymioty, zapalenie żołądka i jelit oraz biegunkę .

Fosdenopteryna została dopuszczona do użytku medycznego w Stanach Zjednoczonych w lutym 2021 roku. Jest to pierwszy lek zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia niedoboru kofaktora molibdenu typu A. oraz w Unii Europejskiej we wrześniu 2022 roku. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków uważa, że jest to lek pierwszej klasy.

Zastosowania medyczne

Fosdenopteryna jest wskazana w celu zmniejszenia ryzyka zgonu u osób z niedoborem kofaktora molibdenu (MoCD) typu A.

Mechanizm akcji

Osoby z niedoborem kofaktora molibdenu typu A nie mogą wytwarzać w organizmie cyklicznego monofosforanu piranopteryny (cPMP). Fosdenopteryna to lek dożylny , który zastępuje brakujący cPMP. cPMP jest prekursorem molibdopteryny , która jest niezbędna do aktywności enzymatycznej oksydazy siarczynowej , dehydrogenazy / oksydazy ksantynowej i oksydazy aldehydowej .

Historia

Fosdenopteryna została opracowana na niemieckich uniwersytetach TU Braunschweig i Uniwersytecie w Kolonii .

Skuteczność fosdenopteryny w leczeniu MoCD-A wykazano u trzynastu leczonych uczestników w porównaniu z osiemnastoma dopasowanymi, nieleczonymi uczestnikami. Uczestnicy leczeni fosdenopteryną mieli wskaźnik przeżycia wynoszący 84% po trzech latach, w porównaniu do 55% w przypadku uczestników nieleczonych.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała wniosek o przyznanie priorytetowej oceny fosdenopteryny , przełomowej terapii i oznaczenia leku sierocego wraz z kuponem priorytetowej oceny rzadkiej choroby pediatrycznej. FDA przyznała Nulibry firmie Origin Biosciences, Inc. zgodę w lutym 2021 r.

Społeczeństwo i kultura

Status prawny

W dniu 21 lipca 2022 roku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) przyjął pozytywną opinię, zalecając przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w wyjątkowych okolicznościach dla produktu leczniczego Nulibry, przeznaczonego do leczenia pacjentów z niedoborem kofaktora molibdenu (MoCD) typu A. Wnioskodawcą tego produktu leczniczego jest Comharsa Life Sciences Ltd. Fosdenopteryna została dopuszczona do użytku medycznego w Unii Europejskiej we wrześniu 2022 roku.

Linki zewnętrzne

„Fosdenopteryna” . Portal informacyjny o lekach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.