Wokselotor

Wokselotor

Dane kliniczne
Nazwy handlowe	Oxbryta
Inne nazwy	GBT440, GBT-440
AHFS / Drugs.com	Monografia
MedlinePlus	a620011
Dane licencyjne	US DailyMed : Voxelotor
Drogi podania	Ustami
Kod ATC	B06AX03 ( KTO )
Status prawny
Status prawny	USA : tylko ℞ UE : tylko Rx
Identyfikatory
nazwa IUPAC 2-hydroksy-6-{[2-(1-izopropylo-1H - pirazol-5-ilo)-3-pirydynylo]metoksy}benzaldehyd
Numer CAS	1446321-46-5
Identyfikator klienta PubChem	71602803
Bank Leków	DB14975
ChemSpider	37999268
UNII	3ZO554A4Q8
KEGG	D11330
CHEMBL	ChEMBL4101807
Dane chemiczne i fizyczne
Formuła	C19H19N3O3 _ _ _ _ _ _ _
Masa cząsteczkowa	337,379 g·mol -1
Model 3D ( JSmol )	Interaktywny obraz
UŚMIECH CC(C)N1C(=CC=N1)C2=C(C=CC=N2)COC3=CC=CC(=C3C=O)O
InChI InChI=1S/C19H19N3O3/c1-13(2)22-16(8-10-21-22)19-14(5-4-9-20-19)12-25-18-7-3-6- 17(24)15(18)11-23/h3-11,13,24H,12H2,1-2H3 Klucz: FWCVZAQENIZVMY-UHFFFAOYSA-N

Voxelotor , sprzedawany pod marką Oxbryta , jest lekiem stosowanym w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej . Voxelotor jest pierwszym modulatorem powinowactwa hemoglobiny do tlenu. Wykazano, że Voxelotor może modyfikować przebieg choroby poprzez zwiększanie poziomu hemoglobiny i zmniejszanie wskaźników hemolizy u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową. Ma bezpieczny profil u pacjentów z anemią sierpowatą i zdrowych ochotników, bez toksyczności ograniczającej dawkę. Został opracowany przez Global Blood Therapeutics, spółkę zależną firmy Pfizer .

W listopadzie 2019 roku voxelotor otrzymał przyspieszoną zgodę w Stanach Zjednoczonych na leczenie anemii sierpowatokrwinkowej u osób w wieku dwunastu lat i starszych. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) uważa, że ​​jest to pierwszy w swojej klasie lek. W grudniu 2021 roku voxelotor otrzymał przyspieszoną zgodę w Stanach Zjednoczonych na leczenie anemii sierpowatokrwinkowej u osób w wieku od czterech do jedenastu lat.

Skutki uboczne

Częste działania niepożądane obejmują ból głowy, biegunkę, ból brzucha, nudności, zmęczenie, wysypkę i gorączkę.

Historia

Voxelotor uzyskał przyspieszone zatwierdzenie przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w listopadzie 2019 r. FDA przyznała wniosek o oznaczenie wokselotoru w trybie szybkiej ścieżki i oznaczenie leku sierocego .

Zatwierdzenie wokselotoru oparto na wynikach badania klinicznego z udziałem 274 uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. FDA przyznała firmie Global Blood Therapeutics zgodę na preparat Oxbryta.

Społeczeństwo i kultura

Status prawny

W dniu 16 grudnia 2021 roku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) przyjął pozytywną opinię, rekomendując przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Oxbryta, przeznaczonego do leczenia niedokrwistości hemolitycznej z powodu na anemię sierpowatą. Wnioskodawcą tego produktu leczniczego jest Global Blood Therapeutics Netherlands BV Voxelotor (Oxbryta) został dopuszczony do użytku medycznego w Unii Europejskiej w lutym 2022 roku.

Linki zewnętrzne

• „Wokselotor” . Portal informacyjny o lekach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.