Dowody z prawdziwego świata

Rzeczywiste dowody ( RWE ) w medycynie to dowody kliniczne dotyczące stosowania i potencjalnych korzyści lub zagrożeń związanych z produktem medycznym, pochodzące z analizy rzeczywistych danych (RWD). RWE można wygenerować za pomocą różnych projektów badań lub analiz, w tym między innymi badań z randomizacją, w tym dużych prostych badań, badań pragmatycznych oraz retrospektywnych lub prospektywnych badań obserwacyjnych . W USA ustawa o lekach XXI wieku wymagała od FDA rozszerzenia roli rzeczywistych dowodów.

Dowody ze świata rzeczywistego wchodzą w grę, gdy badania kliniczne nie mogą tak naprawdę uwzględnić całej populacji pacjentów z określoną chorobą. Pacjenci z chorobami współistniejącymi lub należący do odległego regionu geograficznego lub granicy wiekowej, którzy nie brali udziału w żadnym badaniu klinicznym, mogą nie reagować na dane leczenie zgodnie z oczekiwaniami. RWE dostarcza odpowiedzi na te problemy, a także analizuje działanie leków w dłuższym okresie czasu. Firmy farmaceutyczne i płatnicy ubezpieczeń zdrowotnych badają RWE, aby zrozumieć ścieżki pacjentów, aby zapewnić odpowiednią opiekę odpowiednim osobom i zminimalizować własne ryzyko finansowe poprzez inwestowanie w leki, które działają dla pacjentów.

Jakość danych

Aby wykorzystać rzeczywiste dane do generowania dowodów, dane muszą być odpowiedniej jakości. Kahna i in. zdefiniuj jakość danych jako składającą się z trzech elementów: (1) zgodności (czy wartości danych są zgodne z określonymi standardami i formatami?; podtypy: zgodność wartości, relacyjna i obliczeniowa); (2) kompletność (czy wartości danych są obecne?); oraz (3) wiarygodność (czy wartości danych są wiarygodne?; podtypy niepowtarzalność, atemporalne; czasowe).

Sprawność do celu

Podobnie jak posiadanie wystarczającej jakości danych, rzeczywiste dane muszą nadawać się do celu. Zasób RWD może nadawać się do odpowiedzi na niektóre pytania, ale nie na inne. Na przykład zbiór danych, w którym brakuje powiązań między matką a dzieckiem, może nie być odpowiedni do odniesienia się do ryzyka lekowego dla płodu, ale może być wykorzystany do pytań dotyczących bezpieczeństwa leków u pacjentów leczonych na padaczkę (ograniczony do pacjenta; nie obejmuje bezpieczeństwa dla płodu). Ponieważ jakość danych można oceniać poza określonym celem (na poziomie ogólnym), przydatność do celu jest oceniana niezależnie od jakości danych i nie jest objęta pojęciem jakości danych.

Zobacz też

Dowody ze świata rzeczywistego — co to jest i co może nam powiedzieć? The New England Journal of Medicine , 6 grudnia 2016 r
Dowody z prawdziwego świata , FDA, 21 czerwca 2018 r.
Mahajan, Rajiv. „Dane ze świata rzeczywistego: dodatkowe źródło podejmowania decyzji klinicznych”. International Journal of Applied and Basic Medical Research 5.2 (2015): 82. PMC. Sieć. 5 maja 2018 r.
Berger, Marc L. i in. „Dobre praktyki w zakresie rzeczywistych badań danych dotyczących leczenia i/lub porównawczej skuteczności: zalecenia wspólnej specjalnej grupy zadaniowej ISPOR-ISPE ds. rzeczywistych dowodów w podejmowaniu decyzji dotyczących opieki zdrowotnej”. Farmakoepidemiologia i bezpieczeństwo leków 26.9 (2017): 1033–1039. PKW. Sieć. 5 maja 2018 r.

Linki zewnętrzne