Leki specjalistyczne w Stanach Zjednoczonych

Leki specjalistyczne lub specjalistyczne środki farmaceutyczne to najnowsze określenie środków farmaceutycznych, które są klasyfikowane jako drogie, o dużej złożoności i/lub wymagającej uwagi . Leki specjalistyczne to często leki biologiczne — „leki pochodzące z żywych komórek”, które można wstrzykiwać lub podawać we wlewie (chociaż niektóre są lekami doustnymi). Stosowane są w leczeniu złożonych lub rzadkich chorób przewlekłych , takich jak rak , reumatoidalne zapalenie stawów , hemofilia , łuszczyca wywołana wirusem HIV , nieswoiste zapalenie jelit i Wirusowe zapalenie wątroby typu C . W 1990 r. na rynku było 10 leków specjalistycznych, w połowie lat 90. było ich mniej niż 30, w 2008 r. było ich 200, a w 2015 r. 300. Leki są często określane jako specjalistyczne, ponieważ ich cena jest znacznie wyższa niż cena leki niespecjalistyczne. Medicare definiuje każdy lek, za który wynegocjowana cena wynosi 670 USD miesięcznie lub więcej, jako lek specjalistyczny, który jest umieszczony na poziomie specjalistycznym, który wymaga wyższego udziału w kosztach pacjenta. Narkotyki są również identyfikowane jako specjalistyczne, gdy istnieją specjalne wymagania dotyczące postępowania lub lek jest dostępny tylko za pośrednictwem ograniczonej sieci dystrybucji. Do 2015 roku „leki specjalistyczne stanowiły jedną trzecią wszystkich wydatków na leki w Stanach Zjednoczonych, w porównaniu z 19 procent w 2004 roku i zmierzając w kierunku 50 procent w ciągu najbliższych 10 lat”, zgodnie z IMS Health , który śledzi recepty. Według artykułu w Forbes z 2010 roku, specjalistyczne leki na rzadkie choroby stały się droższe „niż ktokolwiek sobie wyobrażał”, a ich sukces nastąpił „w czasie, gdy tradycyjny biznes narkotykowy polegający na sprzedaży leków masom” „podupadał”. Analiza przeprowadzona w 2015 roku przez The Wall Street Journal sugerowała, że duża premia była spowodowana postrzeganą wartością leczenia rzadkich chorób, które zwykle są bardzo drogie w porównaniu z leczeniem bardziej powszechnych chorób.

Definicja i cechy wspólne

Aby leki zostały sklasyfikowane jako leki specjalistyczne przez Magellan Rx Management, leki muszą być zidentyfikowane jako drogie, złożone lub wymagające dużego zainteresowania. Farmaceutyki specjalistyczne definiuje się jako „drogie leki doustne lub do wstrzykiwań stosowane w leczeniu złożonych chorób przewlekłych”. Zgodnie z artykułem z 2013 r. w Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy , dotyczącym coraz ważniejszej roli leków specjalistycznych w leczeniu chorób przewlekłych i ich kosztów, leki są najczęściej określane jako specjalistyczne, ponieważ są drogie. Inne kryteria stosowane do określenia leku jako specjalizacji obejmują „leki biologiczne, konieczność wstrzykiwania lub wlewu leku, wymóg specjalnego postępowania lub dostępność leku tylko za pośrednictwem ograniczonej sieci dystrybucji”. Cena leków specjalistycznych w porównaniu z lekami niespecjalistycznymi jest bardzo wysoka, „ponad 1000 USD za 30-dniową dostawę”.

Leki specjalistyczne obejmują ponad czterdzieści kategorii terapeutycznych i specjalne stany chorobowe z ponad 500 lekami.

Vogenberg twierdzi, że nie ma standardowej definicji leku specjalistycznego, co jest jednym z powodów, dla których trudno nimi zarządzać. „Produkty farmaceutyczne do węży, które zwykle wymagają specjalnej obsługi, podawania, wyjątkowego zarządzania zapasami oraz wysokiego poziomu monitorowania pacjentów i wsparcia konsumentów z określonymi chorobami przewlekłymi, ostrymi zdarzeniami lub złożonymi terapiami, a także zapewniają kompleksowe usługi edukacyjne dla pacjentów i koordynację z pacjent i lekarz”.

Wysoki koszt

Narkotyki są najczęściej określane jako specjalistyczne, ponieważ są drogie. Są to wysokie koszty „zarówno w całości, jak iw przeliczeniu na pacjenta”. Drogie leki są zwykle wyceniane na ponad 1000 USD za 30-dniową dostawę. Program Medicare Part D „definiuje lek specjalistyczny jako taki, który kosztuje ponad 600 USD miesięcznie”. Większość recept realizowanych przez Philidor Rx Services z licencją w Pensylwanii , specjalistyczną internetową aptekę wysyłkową, która sprzedawała głównie drogie leki Valeant Pharmaceuticals International Inc bezpośrednio pacjentom i zajmowała się roszczeniami ubezpieczeniowymi w imieniu klientów, takimi jak Solodyn , Jublia i Tretinoin byłyby uważane za leki specjalistyczne.

Wysoka złożoność

Leki specjalistyczne są bardziej skomplikowane w produkcji. Są to „bardzo złożone leki, zazwyczaj oparte na biologii, które strukturalnie naśladują związki występujące w organizmie”. Leki specjalistyczne to często leki biologiczne - „leki pochodzące z żywych komórek” - ale leki biologiczne „nie zawsze są uważane za leki specjalistyczne”. Substancje biologiczne „mogą być wytwarzane metodami biotechnologicznymi i innymi najnowocześniejszymi technologiami. Na przykład biologia genetyczna i komórkowa często znajdują się w czołówce badań biomedycznych i mogą być stosowane w leczeniu różnych schorzeń, w przypadku których nie ma innych metod leczenia są dostępne."

„W przeciwieństwie do większości leków, które są syntetyzowane chemicznie, a ich struktura jest znana, większość leków biologicznych to złożone mieszaniny, które nie są łatwe do zidentyfikowania ani scharakteryzowania. Produkty biologiczne, w tym te wytwarzane za pomocą biotechnologii, są zwykle wrażliwe na ciepło i podatne na zanieczyszczenie mikrobiologiczne. , konieczne jest stosowanie zasad aseptyki od początkowych etapów produkcji, co jest również sprzeczne z większością konwencjonalnych leków.Produkty biologiczne często stanowią najnowocześniejsze badania biomedyczne iz czasem mogą oferować najskuteczniejsze sposoby leczenia różnych choroby i stany medyczne, na które obecnie nie ma innych dostępnych metod leczenia”.

— Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków

Według biologii amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), lub

„Produkty biologiczne obejmują szeroką gamę produktów, takich jak szczepionki, krew i składniki krwi, alergeny, komórki somatyczne, terapia genowa, tkanki i rekombinowane białka terapeutyczne. Substancje biologiczne mogą składać się z cukrów, białek lub kwasów nukleinowych lub złożonych kombinacji tych substancje lub mogą to być żywe istoty, takie jak komórki i tkanki. Substancje biologiczne są izolowane z różnych źródeł naturalnych - ludzi, zwierząt lub mikroorganizmów ...

— Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków

Wysoki dotyk

Niektóre leki specjalistyczne mogą być lekami doustnymi lub zastrzykami do samodzielnego podawania. Inne mogą być podawane profesjonalnie lub w formie zastrzyków/wlewów. Zarządzanie opieką nad pacjentem na wysokim poziomie jest zwykle wymagane w celu kontrolowania skutków ubocznych i zapewnienia zgodności. Specjalistyczne postępowanie i dystrybucja są również niezbędne, aby zapewnić właściwe podawanie leków. Zarządzanie opieką nad pacjentem w zakresie leków specjalistycznych ma obejmować zarówno zaawansowaną technologię, jak i opiekę dotykową lub opiekę skoncentrowaną na pacjencie z „więcej czasu osobistego, bardziej osobistymi kontaktami”. Opiekę skoncentrowaną na pacjencie definiuje Instytut Medycyny jako „opiekę, która szanuje i odpowiada na indywidualne preferencje, potrzeby i wartości pacjenta”.

Leki specjalistyczne mogą być „trudne dla pacjentów do przyjmowania bez stałego wsparcia klinicznego”.

Ograniczona dostępność

Leki specjalistyczne mogą mieć specjalne wymagania dotyczące procedur postępowania i podawania, w tym konieczność posiadania kontrolowanych środowisk, takich jak wysoce specyficzna kontrola temperatury w celu zapewnienia integralności produktu. Często są one dostępne tylko za pośrednictwem ograniczonej sieci dystrybucji, takiej jak specjalna apteka. Leki specjalistyczne mogą być „trudne do opanowania przez dostawców”.

Choroby rzadkie i złożone

Leki specjalistyczne mogą być przyjmowane „przez stosunkowo małe populacje pacjentów ze złożonymi schorzeniami”.

Historia

„Apteki specjalistyczne mają swoje korzenie w latach 70. XX wieku, kiedy zaczęły dostarczać leki o kontrolowanej temperaturze do leczenia raka, HIV, bezpłodności i hemofilii”.

„Biznes rozwijał się, gdy coraz więcej leków było dostępnych dla pacjentów do samodzielnego wstrzykiwania, a ubezpieczyciele starali się zarządzać wydatkami dla pacjentów z chorobami przewlekłymi, zgodnie z raportem z IMS Health. Producenci w coraz większym stopniu polegają na tych aptekach, jeśli chodzi o delikatne leki, które wymagają specjalnych obchodzenia się z nimi lub mają potencjalnie niebezpieczne skutki uboczne, które wymagają objęcia ich programem zarządzania”.

— Bloomberg 2015

Według The American Journal of Managed Care w 1990 roku na rynku było 10 leków specjalistycznych. Według National Center for Biotechnology Information do połowy lat 90. na rynku było mniej niż 30 specjalistycznych leków, ale do 2008 r. liczba ta wzrosła do 200.

Leki specjalistyczne mogą być również określane jako leki sieroce lub ultrasieroce zgodnie z amerykańską ustawą o lekach sierocych z 1983 r . Zostało to uchwalone, aby ułatwić rozwój leków sierocych - leków na rzadkie choroby, takie jak choroba Huntingtona , mioklonie , stwardnienie zanikowe boczne , zespół Tourette'a i dystrofia mięśniowa , które dotykają niewielką liczbę osób mieszkających w Stanach Zjednoczonych.

Nie wszystkie leki specjalistyczne są lekami sierocymi. Według Thomson Reuters w ich publikacji „The Economic Power of Orphan Drugs” z 2012 r., nastąpił wzrost inwestycji w badania i rozwój leków sierocych , częściowo od czasu, gdy Kongres USA uchwalił ustawę o lekach sierocych, dającą dodatkowy monopol na leki na „ choroby sieroce” które dotknęły mniej niż 200 000 osób w kraju. Podobne akty powstały w innych regionach świata, z których wiele było napędzanych przez „wysokie fundusze filantropijne”. Według artykułu z 2010 roku w Forbes , przed 1983 r. firmy farmaceutyczne w dużej mierze ignorowały rzadkie choroby i koncentrowały się na lekach, które dotykały miliony pacjentów.

Termin leki specjalistyczne został użyty już w 1988 roku w artykule New York Timesa o przejęciu przez Eastman Kodak Company nowojorskiej firmy Sterling Drug Inc. , producenta specjalistycznych leków oraz wielu różnorodnych innych produktów. Kiedy firma Shire Pharmaceuticals przejęła BioChem Pharma w 2000 roku, stworzyła specjalistyczną firmę farmaceutyczną. Do 2001 roku Shire była jedną z najszybciej rozwijających się specjalistycznych firm farmaceutycznych na świecie.

Do 2001 roku apteka specjalistyczna ProCare CVS była „największym zintegrowanym dostawcą detalicznym / pocztowym specjalistycznych usług aptecznych” w Stanach Zjednoczonych. W 2002 r. została skonsolidowana z ich firmą zarządzającą świadczeniami farmaceutycznymi PharmaCare. W swoim raporcie rocznym z 2001 r. CVS przewidywało, że „rynek aptek specjalistycznych o wartości 16 miliardów dolarów” będzie rósł „jeszcze szybciej niż tradycyjna apteka, w dużej mierze ze względu na solidny rurociąg leki biotechnologiczne”. Do 2014 roku CVS Caremark, Express Scripts i Walgreens stanowiły ponad 50% rynku leków specjalistycznych w Stanach Zjednoczonych.

Kiedy w latach 2000-2010 na rynku po raz pierwszy pojawiła się rosnąca liczba środków onkologicznych do jamy ustnej, większość opieki nad rakiem była świadczona w lokalnych praktykach onkologicznych. Do 2008 roku opracowano wiele innych leków do leczenia raka, a opracowywanie leków rozrosło się do przemysłu wartego wiele miliardów dolarów.

W 2003 r. Uchwalono ustawę o lekach na receptę, ulepszaniu i modernizacji Medicare - największy przegląd Medicare w 38-letniej historii programu zdrowia publicznego - obejmował Medicare Part D świadczenie uprawniające do leków na receptę , poprzez ulgi podatkowe i dotacje. W 2004 roku amerykańskie Centra Usług Medicare i Medicaid (CMS) przygotował raport na temat ostatecznych wytycznych dotyczących dostępu do ubezpieczenia leków uchwalonych, w którym uwzględnili poziom leków specjalistycznych w receptach leków na receptę. W tamtym czasie wytyczne CMS obejmowały cztery poziomy: poziom 1 obejmował preferowane leki generyczne, poziom 2 obejmował preferowane marki, poziom 3 obejmował marki niepreferowane i leki generyczne, a poziom 4 obejmował leki specjalistyczne. Do 1 stycznia 2006 r. kontrowersyjny ^{[ według kogo? ]} Medicare Część D została wprowadzona w życie. To był ogromny ^{[ wymagane wyjaśnienie ]} rozszerzenie oferty rządu federalnego na leki na receptę dla wcześniej nieubezpieczonych Amerykanów, zwłaszcza seniorów. W 2006 roku w Stanach Zjednoczonych nie było standardowej nomenklatury, więc sprzedawcy mogli nazywać plan, jak chcieli, i pokrywać leki, jakie chcieli.

Do 2008 roku większość planów leków na receptę w Stanach Zjednoczonych wykorzystywała specjalne poziomy leków, a niektóre miały oddzielny poziom korzyści dla leków do wstrzykiwań. Podział kosztów przez beneficjenta był wyższy w przypadku leków na tych poziomach.

Do 2011 roku w Stanach Zjednoczonych rosnąca liczba planów ubezpieczenia zdrowotnego Medicare Część D — które zwykle obejmują poziomy ogólne, preferowane i niepreferowane z towarzyszącą stawką podziału kosztów lub współpłacenia — dodała „dodatkowy poziom dla wysokich -koszt leków, który jest określany jako poziom specjalistyczny”.

Do 2014 roku w Stanach Zjednoczonych, na nowym Rynku Ubezpieczeń Zdrowotnych — po wdrożeniu amerykańskiej ustawy o przystępnej cenie , znanej również jako Obamacare — większość planów zdrowotnych miała cztero- lub pięciopoziomowy receptę na leki na receptę z lekami specjalistycznymi w najwyższej z możliwych poziomy.

AARP

Według raportu AARP z 2015 r. „Wszystkie z 46 kategorii terapeutycznych specjalistycznych produktów leczniczych z wyjątkiem 4 miały średni roczny wzrost cen detalicznych, który przekraczał stopę inflacji ogólnej w 2013 r. Wzrost cen według kategorii terapeutycznych wahał się od 1,7 do 77,2 procent.

Strategie oceny i ograniczania ryzyka (REMS)

W dniu 27 września 2007 r. Prezydent George W. Bush zmienił ustawę o poprawkach do administracji żywności i leków z 2007 r. (FDAAA), upoważniając FDA do wymagania strategii oceny i ograniczania ryzyka (REMS) dotyczących leków, jeśli to konieczne, w celu zminimalizowania ryzyka związanego z niektórymi lekami ” Leki te zostały oznaczone jako leki specjalistyczne i wymagane w aptekach specjalistycznych. Kiedy FDA zatwierdza nowy lek, może wymagać programu REMS, który „może zawierać dowolną kombinację 5 kryteriów: przewodnik po lekach, plan komunikacji, elementy zapewniające bezpieczne stosowanie, system wdrażania i Harmonogram składania ocen”. „W 2010 r. 48% wszystkich nowych jednostek molekularnych i 60% wszystkich nowych zatwierdzeń leków specjalistycznych wymagało programu REMS”. Mechanizmy redukcji ryzyka mogą obejmować „wykorzystanie wyspecjalizowanych partnerów dystrybucyjnych „Specjalna apteka.

Terapia przełomowa

W 2013 roku FDA wprowadziła program wyznaczania terapii przełomowych , który skrócił proces opracowywania nowych terapii o kilka lat. Oznaczało to, że FDA mogła „wprowadzić ważne leki na rynek w oparciu o bardzo obiecujące wyniki badań klinicznych fazy 2, a nie fazy 3”. Wkrótce po wejściu w życie ustawy Iwakaftor w styczniu 2013 roku jako pierwszy lek otrzymał oznaczenie terapii przełomowej.

Lek Ibrance firmy Pfizer z siedzibą w Nowym Jorku został zatwierdzony w ramach programu wyznaczania terapii przełomowej FDA jako lek na zaawansowanego raka piersi. Można go zamówić tylko w specjalistycznych aptekach i kosztuje „9 850 USD miesięcznie lub 118 200 USD rocznie”. Zgodnie z oświadczeniem nowojorskiej firmy Pfizer, cena „nie jest kosztem, który płaci większość pacjentów lub płatników”, ponieważ większość recept jest realizowana w ramach planów zdrowotnych, które negocjują zniżki na leki lub uzyskują nakazane przez rząd ustępstwa cenowe.

Trendy w wydatkach w Stanach Zjednoczonych

Według skryptów ekspresowych,

„Krajobraz apteczny [w Stanach Zjednoczonych] przeszedł sejsmiczną zmianę, a wpływ budżetowy na płatników opieki zdrowotnej był znaczny. Wydatki na leki na receptę w USA wzrosły w 2014 r. o 13,1% – największy roczny wzrost od 2003 r. – i było to w dużej mierze spowodowane bezprecedensowy wzrost wydatków na leki specjalistyczne o 30,9% Zużycie leków tradycyjnych pozostało na niezmienionym poziomie (-0,1%), podczas gdy stosowanie leków specjalistycznych wzrosło o 5,8% Największy wpływ na wzrost wydatków miały jednak podwyżki cen te kategorie leków – 6,5% na tradycyjne i 25,2% na specjalistyczne. Podczas gdy leki specjalistyczne stanowią tylko 1% wszystkich recept w USA, leki te stanowiły 31,8% wszystkich wydatków na leki w 2014 r. – wzrost z 27,7% w 2013 r.”

— Express Scripts Raport o trendach narkotykowych

Do 2015 roku „leki specjalistyczne stanowią jedną trzecią wszystkich wydatków na leki w Stanach Zjednoczonych, w porównaniu z 19 procentami w 2004 roku i zmierzają do 50 procent w ciągu następnych 10 lat, według IMS Health, który śledzi recepty”. W 2005 roku sprzedaż specjalistycznych aptek osiągnęła 20 miliardów dolarów. Do 2014 roku wzrosła do „78 miliardów dolarów sprzedaży”. W Kanadzie do 2013 r. „Leki specjalistyczne stanowiły mniej niż 1,3 procent wszystkich kanadyjskich recept, ale stanowiły 24 procent całkowitych wydatków Kanady na leki na receptę”.

Kiedy Randy Vogenberg z Instytutu Zintegrowanej Opieki Zdrowotnej w Massachusetts i współprzewodniczący inicjatywy Midwest Business Group, zaczął badać leki specjalistyczne w 2003 roku, „nie pojawiało się to na radarze”. Do 2009 roku koszty leków specjalistycznych zaczęły się podwajać, a płatnicy, tacy jak pracodawcy, zaczęli kwestionować. Vogenberg zauważył, że do 2014 r. reforma opieki zdrowotnej zmieniła krajobraz leków specjalistycznych. Następuje odejście od rynku opartego głównie na perspektywie klinicznej na rzecz takiego, który stawia ekonomię na pierwszym miejscu, a kliniczną na drugim miejscu.

Na stały wzrost cen leków specjalistycznych składa się wiele czynników. Opracowanie leków specjalistycznych nie tylko kosztuje więcej, ale także zajmuje więcej czasu niż opracowanie innych farmaceutyków na dużym rynku (patrz Rozwój leków ). Ponadto wybór leków na rzadkie lub trudne do leczenia choroby jest często mniejszy. Powoduje to mniejszą konkurencję na rynku tych leków ze względu na ochronę patentową, która pozwala tym firmom działać jako monopoliści (patrz Ustawa o konkurencji cen leków i przywracaniu patentów ). Ze względu na ten brak konkurencji polityka służąca ograniczaniu cen na innych rynkach może być nieskuteczna, a nawet przynosić efekt przeciwny do zamierzonego, gdy jest stosowana do leków specjalistycznych.

Wysokie ceny leków specjalistycznych są problemem zarówno dla pacjentów, jak i płatników. Pacjenci często mają trudności z opłaceniem tych leków, co może prowadzić do braku dostępu do leczenia. Leki specjalistyczne są obecnie tak drogie, że prowadzą do wzrostu składek ubezpieczeniowych. Kontrola cen leków specjalistycznych będzie wymagała badań w celu określenia skutecznych opcji politycznych, które mogą obejmować: zmniejszenie regulacji, ograniczenie ochrony patentowej, umożliwienie negocjowania cen leków przez Medicare lub ustalanie cen leków na podstawie ich skuteczności.

Definicja płatnika ubezpieczenia

W Stanach Zjednoczonych prywatni płatnicy ubezpieczeń będą faworyzować tańszego agenta preferującego leki generyczne i biopodobne od droższych leków specjalistycznych, jeśli nie ma dla nich uzasadnienia recenzowanego lub opartego na dowodach.

Według raportu Sun Life Financial z 2012 r. Średni koszt roszczeń dotyczących leków specjalistycznych wyniósł 10 753 USD w porównaniu do 185 USD w przypadku leków niespecjalistycznych, a koszt leków specjalistycznych nadal rośnie. Przy tak wysokich cenach do 2012 r. leki specjalistyczne stanowiły 15-20% wniosków o refundację leków na receptę.

Grupy wspierające pacjentów, które lobbują na rzecz płatności za leki specjalistyczne, obejmują Alliance for Patient Access (AfPA), utworzone w 2006 r. I które zgodnie z artykułem z 2014 r. W Wall Street Journal „ reprezentuje lekarzy i jest w dużej mierze finansowane przez przemysł farmaceutyczny. Darczyńcy głównie obejmują markowych producentów leków i biotechnologów, ale niektórzy – tacy jak Pfizer i Amgen – opracowują również leki biopodobne”.

W 2013 roku dyrektor AfPA, David Charles, opublikował artykuł na temat leków specjalistycznych, w którym zgodził się z ustaleniami Biura Budżetowego Kongresu, że wydatki na leki na receptę „oszczędzają koszty w innych obszarach wydatków na opiekę zdrowotną”. Zauważył, że ceny leków specjalistycznych są tak wysokie, że wielu pacjentów nie realizuje recept, co powoduje narastanie poważniejszych problemów zdrowotnych. Jego artykuł odnosił się do specjalistycznych leków, takich jak „nowe leki przeciwnowotworowe opracowane specjalnie dla pacjentów z określonymi markerami genetycznymi”. Wyjaśnił wysoki koszt tych „zindywidualizowanych leków opartych na testach diagnostycznych oraz„ leków biologicznych ”, czyli leków tworzonych w procesach biologicznych, a nie syntetyzowanych chemicznie, jak większość farmaceutyków”. Twierdził, że powinien nastąpić niewielki wzrost współpłacenia za częściej stosujące leki niższego rzędu, aby umożliwić niższe współpłacenie tym, którzy „wymagają drogich specjalistycznych leków”.

Najlepsze zajęcia z terapii specjalistycznej i średnie koszty recept

Według raportu Express Scripts Drug Trend Report z 2014 r., najbardziej znaczący wzrost liczby leków na receptę w Stanach Zjednoczonych w 2014 r. Był spowodowany „zwiększoną inflacją i wykorzystaniem wirusowego zapalenia wątroby typu C i leków złożonych”. „Wyłączając te dwie klasy terapii, ogólne wydatki na leki wzrosłyby tylko o 6,4%.

Koszt „trzech najlepszych klas terapii specjalistycznych - stanów zapalnych, stwardnienia rozsianego i onkologii - stanowił 55,9% wydatków na wszystkie specjalistyczne leki rozliczane w ramach zasiłku aptecznego w 2014 r. Stany Zjednoczone wydały 742,6% więcej na leki przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C w 2014 r. niż tak było w 2013 r.; te zajęcia terapeutyczne nie znalazły się w pierwszej dziesiątce zajęć specjalistycznych w 2013 r.

Apteki specjalistyczne

Ponieważ rynek wymagał specjalizacji w dystrybucji leków i zarządzaniu klinicznym złożonymi terapiami, ewoluowała specjalistyczna farmacja (SP).„ Do 2001 roku apteka specjalistyczna CVS ProCare była „największym zintegrowanym dostawcą detalicznym / pocztowym specjalistycznych usług aptecznych” w Stanach Zjednoczonych. W 2002 r. została skonsolidowana ze swoją firmą zarządzającą świadczeniami farmaceutycznymi, PharmaCare, aby w swoim rocznym raporcie z 2001 r. CVS przewidywało, że „rynek specjalistycznych aptek o wartości 16 miliardów dolarów” będzie rósł „jeszcze szybciej niż tradycyjna apteka, w dużej mierze dzięki solidnemu rurociągowi leki biotechnologiczne”. Do 2014 CVS Caremark, Express Scripts i Walgreens stanowiły ponad 50% rynku leków specjalistycznych w Stanach Zjednoczonych.

specjalistycznych aptek osiągnęła 20 miliardów dolarów. Do 2014 roku wzrosła do „78 miliardów dolarów sprzedaży”.

Apteki specjalistyczne powstały w wyniku niezaspokojonych potrzeb. Według National Comprehensive Cancer Network „głównymi celami aptek specjalistycznych jest zapewnienie odpowiedniego stosowania leków, maksymalizacja przestrzegania zaleceń lekarskich, zwiększenie zadowolenia pacjentów poprzez bezpośrednią interakcję z pracownikami służby zdrowia, minimalizacja wpływu na koszty oraz optymalizacja wyników opieki farmaceutycznej i dostarczania informacji ".

McKesson Specialty Care Solutions, oddział McKesson Corporation, jest „jednym z największych dystrybutorów leków specjalistycznych, biologicznych i reumatologicznych do lokalnych praktyk specjalistycznych”. Jest „liderem w opracowywaniu, wdrażaniu i zarządzaniu zleconymi przez FDA strategiami oceny i ograniczania ryzyka (REMS) dla producentów”. Na przykład, aby ProStrakan Group plc, międzynarodowa firma farmaceutyczna z siedzibą w Wielkiej Brytanii, współpracowała z McKesson Specialty Care Solutions w celu administrowania zatwierdzonym przez FDA programem strategii oceny i ograniczania ryzyka (REMS) dla Abstral .

Akredytacja aptek specjalistycznych URAC „zapewnia zewnętrzną weryfikację doskonałości w zarządzaniu aptekami specjalistycznymi i zapewnia procesy zorientowane na ciągłe doskonalenie jakości (CQI), które usprawniają operacje i zwiększają zgodność”.

Specjalistyczne farmaceutyki lub leki biologiczne stanowią znaczną część rynku leczenia, jednak nadal należy wykonać dodatkowe prace, aby zarządzać kosztami. Definiowanie biologii zostało opisane jako kwestia perspektywy, z różnicami między chemikami, lekarzami, płatnikami, mikrobiologami i organami regulacyjnymi. Płatnik może zdefiniować lek biologiczny według kosztów, podczas gdy biochemik może przyjrzeć się składowi i strukturze, a dostawca sposobom dostarczania lub działaniu na organizm. FDA ogólnie definiuje leki biologiczne jako „szeroką gamę produktów [które]… mogą składać się z cukrów, białek lub kwasów nukleinowych lub złożonych kombinacji tych substancji lub mogą być żywymi istotami, takimi jak komórki i tkanki. wyizolowane z różnych źródeł naturalnych — ludzi, zwierząt lub mikroorganizmów — i mogą być wytwarzane metodami biotechnologicznymi i innymi najnowocześniejszymi technologiami”.

Ze względu na złożoność, ryzyko wystąpienia działań niepożądanych i reakcji alergicznych związanych z lekami biologicznymi, postępowanie jest bardzo ważne dla bezpieczeństwa pacjentów. Zarządzanie obejmuje obszary od edukacji pacjenta i przestrzegania zasad dostarczania leku. Leki te często wymagają bardzo specyficznych warunków przechowywania i monitorowania temperatury, stopnia wymieszania oraz właściwej rekonstytucji leku. Ze względu na wysokie ryzyko błędów i zdarzeń niepożądanych wymagane jest zarządzanie porodem przez dostawcę, zwłaszcza w przypadku iniekcji lub infuzji niektórych leków biologicznych. Takie leki biologiczne są często kodowane w sposób, który wiąże zwrot kosztów z dostawą przez usługodawcę – albo wyspecjalizowanego farmaceutę, albo dostawcę usług medycznych z tymi umiejętnościami. Ponieważ coraz więcej leków biologicznych jest projektowanych do samodzielnego podawania, farmaceuci wspierają zarządzanie tymi lekami. Dzwonią, aby przypomnieć pacjentom o potrzebie uzupełnienia, zapewniają edukację pacjentom, monitorują pacjentów pod kątem zdarzeń niepożądanych i współpracują z biurami podstawowej opieki zdrowotnej w celu monitorowania wyników leczenia.

Wysoki koszt specjalistycznych farmaceutyków jest jedną z ich charakterystycznych cech; jako takie, ograniczanie kosztów jest wysoko na liście wszystkich graczy na arenie. W przypadku leków biologicznych podawanych przez lekarzy ograniczanie kosztów jest często realizowane poprzez zakupy hurtowe leków biologicznych po obniżonych cenach, receptury, terapię krokową w celu podjęcia próby innego leczenia przed rozpoczęciem podawania leków biologicznych oraz opłaty administracyjne pobierane przez ubezpieczycieli, aby powstrzymać lekarzy przed sztucznym zawyżaniem żądanych zwrotów od firmy ubezpieczeniowe. Ograniczanie kosztów w przypadku leków biologicznych stosowanych samodzielnie zwykle polega na wymaganiu zezwolenia na przepisywanie tych leków i projektowaniu świadczeń, takich jak współubezpieczenie do podziału kosztów.

Ustawa o lekach XXI wieku, która dotyczyła szybkiego zatwierdzania specjalistycznych środków farmaceutycznych, była szczególnie korzystna w przypadku opracowywania leków biologicznych drugiej serii (które można łatwiej zrozumieć jako „leki biologiczne generyczne”, chociaż takowe nie istnieją). Debata wokół ustawy zrodziła kilka ważnych pytań dotyczących skuteczności leków biologicznych i ich utrzymujących się wysokich kosztów. Niektórzy wzywają ubezpieczycieli do płacenia producentom jedynie kosztów produkcji, dopóki korzyści płynące z tych leków biologicznych nie zostaną udowodnione w dłuższej perspektywie, stwierdzając, że ubezpieczyciele nie powinni ponosić pełnych kosztów produktów, które mogą być zawodne lub mieć jedynie ograniczoną skuteczność.

Osiągnięcie tego wymagałoby przeprowadzenia badań oceniających wartość, takich jak porównawcze badania skuteczności i wykorzystania tych badań do określenia cen. Skuteczność porównawcza zbadałaby wszystkie aspekty stosowania leków biologicznych, od wyników takich jak korzyści kliniczne i potencjalne szkody, po efektywność podawania, korzyści dla zdrowia publicznego i produktywność pacjentów po leczeniu. To nowy kierunek w zarządzaniu wysokimi kosztami farmaceutyków specjalistycznych i nie bez wyzwań. Jedną z barier jest ścisła regulacja Agencji ds. Żywności i Leków dotycząca tego, co producenci farmaceutyków mogą przekazywać opinii publicznej, ograniczając tę komunikację na przykład do komitetów ds. Ponadto badania są zwykle konstruowane przy użyciu projektu obserwacyjnego, zamiast randomizowanych badań kontrolowanych, co ogranicza ich przydatność do zastosowań w świecie rzeczywistym.

Trudności związane z przestrzeganiem przez pacjentów zaleceń dotyczących leków specjalistycznych również ograniczają dostępność rzeczywistych danych dotyczących wyników leków biologicznych. W 2016 r. rzeczywiste dane oceniające skuteczność leków biologicznych były publicznie dostępne tylko dla szpiczaka mnogiego za pośrednictwem ICER (gdzie leki biologiczne okazały się za drogie w stosunku do ich wyników) oraz dla leczenia wirusowego zapalenia wątroby typu C (które osiągnęło wysokie wskaźniki wyleczeń – 90% – u pacjentów z -zarażony wirusem HIV i wirusem C) przez Curant Health. Badania te pokazują, jak przydatne może być ustalanie cen w oparciu o wartość w ograniczaniu kosztów w terenie. Dobrą wiadomością jest to, że obecnie trwają badania skuteczności leków biologicznych, których celem jest dostarczenie większej ilości tych danych.

Rozporządzenie

Produkty biologiczne lub produkty biologiczne do użytku przez ludzi są regulowane przez Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), nadzorowane przez Office of Medical Products and Tobacco , w ramach Amerykańskiej Agencji ds . Ustawa o lekach i kosmetykach . „CBER chroni i rozwija zdrowie publiczne, zapewniając, że produkty biologiczne są bezpieczne i skuteczne oraz dostępne dla tych, którzy ich potrzebują. CBER dostarcza również społeczeństwu informacji promujących bezpieczne i właściwe stosowanie produktów biologicznych”.

Uczestnicy rynku specjalistycznego

Istnieje wiele podmiotów zajmujących się lekami specjalistycznymi, w tym pracodawca, plan zdrowotny, kierownik świadczeń aptecznych i nie jest jasne, kto powinien być odpowiedzialny za kontrolowanie kosztów i monitorowanie opieki. Apteki na ogół kupują produkt od hurtownika i sprzedają go (kup i rozlicz) pacjentowi oraz udzielają podstawowych informacji i porad dotyczących używania narkotyków. Według Marii Hardin, wiceprezes ds. usług dla pacjentów w National Organization for Rare Disorders , sojusz dobrowolnych grup ochrony zdrowia i pacjentów zajmujących się rzadkimi chorobami, „Wraz ze wzrostem kosztów leków zarządzanie stroną finansową stało się bardziej złożone… Kwestie obejmują Medicare Część D, świadczenia wielopoziomowe, uprzednie zezwolenia i żadnych korzyści. Ci pacjenci potrzebują apteki z doświadczeniem i siłą przebicia, aby walczyć o nich. Jeśli pacjent nie jest leczony, apteka specjalistyczna nie otrzymuje zapłaty”.

Alexion Pharmaceuticals była jednym z pionierów wykorzystania biznesowego modelu opracowywania leków do walki z rzadkimi chorobami. „Znajomość wartości leków specjalistycznych, a także własnych zapasów, to biznes Alexion”. Ponieważ inne duże firmy farmaceutyczne zwykle ignorowały te rynki, Alexion miał początkowo minimalną konkurencję. Firmy ubezpieczeniowe na ogół były skłonne płacić wysokie ceny za takie leki; ponieważ niewielu ich klientów potrzebuje leków, wysoka cena nie wpływa znacząco na nakłady ubezpieczycieli. W związku z tym Alexion szuka silniejszej pozycji na lukratywnym rynku chorób rzadkich i jest gotów zapłacić wyższą cenę, aby uzyskać tę pozycję. Rynek chorób rzadkich jest postrzegany jako pożądany, ponieważ ubezpieczyciele mają minimalną motywację do odrzucania roszczeń (ze względu na małą liczebność populacji pacjentów) i nie są w stanie negocjować lepszych cen leków z powodu braku konkurencji. maja 2015 r. firma Alexion stara się obecnie o zatwierdzenie swojego drugiego leku, Strensiq. Będzie stosowany w leczeniu hipofosfatazji, rzadkiego zaburzenia metabolicznego. W 2015 roku Alexion oszacował, że Synageva, jego specjalistyczny lek na niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej , śmiertelna choroba genetyczna, może ostatecznie przynieść roczną sprzedaż przekraczającą 1 miliard dolarów.

Firmy takie jak Magellan RX Management zapewniają „pojedyncze źródło do zarządzania opieką nad pacjentem na wysokim poziomie w celu kontrolowania skutków ubocznych, wsparcia i edukacji pacjentów w celu zapewnienia zgodności lub kontynuacji leczenia oraz specjalistycznej obsługi i dystrybucji leków bezpośrednio do pacjenta lub świadczeniodawcy. Leki specjalistyczne. może być objęty świadczeniem lekarskim lub aptecznym”.

Zgodnie z artykułem opublikowanym w 2014 roku w czasopiśmie Pharmacoeconomics , „specjalne apteki łączą wydawanie leków z klinicznym leczeniem chorób. Ich usługi były wykorzystywane do poprawy wyników pacjentów i ograniczania kosztów specjalistycznych farmaceutyków. Mogą one być częścią niezależnych firm farmaceutycznych , sieci aptek detalicznych, hurtowników, zarządzających świadczeniami aptecznymi czy towarzystw ubezpieczeń zdrowotnych.W ciągu ostatnich kilku lat płatnicy przechodzili na świadczeniobiorców zobowiązujących do otrzymywania leków do samodzielnego przyjmowania z zakontraktowanych aptek specjalistycznych, ograniczając wybór akceptowanych dostawców aptek specjalistycznych (SPP ) za usługi dla pacjentów”.

Plany zdrowotne i menedżerowie świadczeń aptecznych

Zarządzane organizacje opieki zawierają umowy z dostawcami specjalistycznych aptek. „Organizacje opieki zarządzanej (MCO) stosują różne strategie zarządzania wykorzystaniem i kosztami. Na przykład 58% ze 109 ankietowanych MCO wdraża uprzednie zezwolenia na specjalistyczne terapie SM”. Akademia Zarządzanej Opieki Farmacji (AMCP) określa produkt jako lek specjalistyczny, jeśli „[i] wymaga trudnego lub nietypowego procesu dostarczania pacjentowi (przygotowanie, obchodzenie się, przechowywanie, inwentaryzacja, dystrybucja, programy oceny ryzyka i strategii ograniczania ryzyka (REMS), gromadzenie danych lub podawanie) lub Postępowanie z pacjentem przed lub po podaniu (monitorowanie, choroby lub systemy wsparcia terapeutycznego)”. Plany zdrowotne uważają, że „wysoki koszt” (średnio minimalny miesięczny koszt w wysokości 1200 USD) jest decydującym czynnikiem przy identyfikacji leku specjalistycznego.

Niezależne apteki specjalistyczne

Tom Westrich z Centric Health Resources z siedzibą w St. Louis w stanie Missouri, specjalizującej się w aptece, opisał, w jaki sposób ich specjalistyczne leki leczą ultra-sieroce choroby z całkowitą populacją pacjentów wynoszącą 20 000 w całym kraju.

Apteki detaliczne

Dziesięć największych aptek specjalistycznych w 2014 roku to firma macierzysta CVS Specialty CVS Health ze sprzedażą 20,5 mld USD, Accredo Express Scripts z 15 mld USD, Walgreens Specialty Boots Alliance z 8,5 mld USD, OptumRx UnitedHealth Group z 2,4 mld USD, Diplomat Apteka za 2,1 mld USD, BriovaRx na katamaranie za 2,0 mld USD, Prime Therapeutics firmy Specialty Prime Therapeutics za 1,8 mld USD, Skrypty opieki zaawansowanej Omnicare za 1,3 mld USD, Humana RightsourceRx firmy za 1,2 mld USD, Avella za 0,8 mld USD. Wszystkie inne apteki specjalistyczne odpowiadały za 22,4 mld USD sprzedaży w 2014 r., co daje łącznie 78 mld USD.

Szpitale i lekarze

W 2010 roku Stany Zjednoczone uchwaliły nowe prawo zdrowotne, które miało niezamierzone konsekwencje. Ze względu na ustawę z 2010 roku firmy farmaceutyczne, takie jak Genentech , poinformowały szpitale dziecięce, że nie będą już otrzymywać zniżek na niektóre leki przeciwnowotworowe, takie jak leki sieroce Avastin , Herceptin , Rituxan , Tarceva lub Activase . To kosztowało szpitale miliony dolarów.

Toczy się debata na temat tego, czy leki specjalistyczne powinny być traktowane jako korzyść medyczna, czy korzyść farmaceutyczna. Leki podawane w infuzji lub w zastrzykach są zwykle objęte świadczeniem medycznym, a leki doustne są objęte świadczeniem aptecznym. Leki do samodzielnego wstrzykiwania mogą być albo. „Wiele leków biologicznych, takich jak leki chemioterapeutyczne, jest podawanych w gabinecie lekarskim i wymaga intensywnego monitorowania, co dodatkowo zwiększa koszty”. Chemioterapia jest zwykle podawana dożylnie , chociaż wiele środków można podawać doustnie (np. leki specjalistyczne, melfalan (nazwa handlowa Alkeran), busulfan , kapecytabina ). Delcath Systems, Inc. (NASDAQ: DCTH), firma zajmująca się specjalistycznymi produktami farmaceutycznymi i urządzeniami medycznymi, produkuje melfalan.

Do 2011 roku leki doustne dla pacjentów z rakiem stanowiły około 35% leków przeciwnowotworowych. Przed wzrostem zachorowań na doustne leki na raka lokalne ośrodki onkologiczne były wykorzystywane do zarządzania chemioterapią administrowaną w gabinecie . W tamtym czasie „większość środowiskowych praktyk onkologicznych nie była zaznajomiona z procesem przepisywania i otrzymywania leków objętych świadczeniem aptecznym”, a „konwencjonalne sieci aptek detalicznych były źle przygotowane do przechowywania doustnych środków onkologicznych i nie były utworzone do udzielać porad, które często towarzyszą tym lekom”.

Udział w rynku krajowym USA

Według IMS Health „Wydatki na specjalistyczne środki farmaceutyczne rosną i według Pharmaceutical Care Management Association mają wzrosnąć z około 55 miliardów dolarów w 2005 r. do 1,7 biliona dolarów w 2030 r. Odzwierciedla to wzrost z 24% całkowitych wydatków na leki w 2005 r. do około 44% całkowitych wydatków na leki planu zdrowotnego w 2030 r.”

Fuzje i przejęcia wśród aptek specjalistycznych

Podczas gdy CVS, Accredo i Walgreens były liderami rynku aptek specjalistycznych (SP) pod względem przychodów w 2014 r., poprzez fuzje i przejęcia dochodzi do ciągłych zmian w zakresie SP i dystrybutorów specjalistycznych (SD). Sieć SP/SD ma wspólne mocne strony, takie jak „dogłębne zarządzanie kliniczne, skoordynowana/kompleksowa opieka oraz wczesny ograniczony sukces sieci dystrybucji” oraz wspólne słabości, „brak możliwości dostosowywania usług, słabe doświadczenie i wyniki integracji oraz napięta farmacja relacje". BioScrip został przejęty przez Walgreens w 2012 roku. Firmy specjalistyczne, takie jak Genzyme i MedImmune, zostały przejęte i przechodzą do nowego modelu biznesowego.

Węzły specjalistyczne

Według Nicolasa Basty do 2013 r. pojawiła się „fala nowych podmiotów” zwanych usługami hubowymi, „mechanizmów, dzięki którym producenci mogą utrzymać kontrolę nad rynkiem” w branży farmaceutycznej. „Największe i najstarsze z tych organizacji” to „oddziały firm ubezpieczeniowych lub [zarządzających świadczeniami farmaceutycznymi] PBM, takie jak połączenie Accredo firmy Express Scripts oraz CuraScript (obie apteki specjalistyczne) i HealthBridge (wsparcie lekarzy i pacjentów). UnitedHealth, firma ubezpieczeniowa, obsługuje OptumRx, PBM, w którym znajduje się jednostka specjalistyczna. Cigna ma Tel-Drug, aptekę wysyłkową i system wsparcia. proces uzyskiwania pozwolenia na stosowanie i refundacji kosztownych terapii specjalistycznych”. Obserwatorzy branżowi zwracają uwagę na pionierskie działania firm Genentech i Genzyme pod rządami Henri Termeera , „kiedy niektóre z ich najwcześniejszych produktów biotechnologicznych weszły na rynek”. Specjalistyczne centra zapewniają zwrot kosztów lekarzom i pacjentom, a także edukację pacjentów, w tym medyczne infolinie. Istnieje dobrowolna rejestracja do programu i rejestracja wraz z zarządzaniem Programem Pomocy Pacjentowi.

Przystępność cenowa leków specjalistycznych i przestrzeganie przez pacjenta planu opieki

Według badania przeprowadzonego w 2007 r. przez pracowników Express Scripts lub jego spółkę zależną CuraScript, dotyczące kosztów aptek specjalistycznych, jeśli płatnicy zarządzają kontrolą kosztów poprzez współpłacenie pacjentów, istnieje zwiększone ryzyko, że pacjenci zrezygnują z niezbędnych, ale drogich leków specjalistycznych. i wyniki zdrowotne były zagrożone. W 2007 roku badacze ci zasugerowali przyjęcie formularzy i innych tradycyjnych narzędzi do zarządzania narkotykami. Zalecili również specjalne programy zarządzania stosowaniem leków, które kierują planami leczenia i poprawiają przestrzeganie zaleceń przez pacjentów ambulatoryjnych.

Kontrowersje dotyczące inflacji cen

Do 2010 roku Soliris firmy Alexion Pharmaceuticals został uznany za najdroższy lek na świecie.

W artykule z 2012 roku w New York Times dziennikarz Andrew Pollack opisał, w jaki sposób Don M. Bailey, inżynier mechanik z wykształcenia, który został tymczasowym prezesem Questcor Pharmaceuticals, Inc. (Questcor) w maju 2007 roku, zainicjował nowy model ustalania cen dla Acthar w sierpnia 2007 r., kiedy to został sklasyfikowany przez FDA jako lek sierocy i lek specjalistyczny do leczenia skurczów niemowlęcych. Questcor, firma biofarmaceutyczna, koncentruje się na leczeniu pacjentów z „poważnymi, trudnymi do leczenia chorobami autoimmunologicznymi i zapalnymi”. Jej głównym produktem jest zatwierdzony przez FDA Acthar, lek do wstrzykiwania, który jest stosowany w leczeniu 19 wskazań. W tym samym czasie Questcor stworzył „rozszerzoną siatkę bezpieczeństwa dla pacjentów stosujących Acthar”, zapewnił „grupę łączników z naukami medycznymi do pracy z pracownikami służby zdrowia, którzy podają Acthar” oraz ograniczył dystrybucję do swojego jedynego specjalistycznego dystrybutora, Curascript. Model cenowy z 2007 r. Dostosował „Acthar do kosztów leczenia innych bardzo rzadkich chorób”. Koszt leczenia w 2007 roku oszacowano na około „80 000–100 000 USD”. Acthar jest teraz produkowany przez wykonawcę na Wyspa Księcia Edwarda , Kanada. Cena wzrosła z 40 dolarów za fiolkę do 700 dolarów i nadal rosła. Do 2012 roku cena fiolki Acthar wynosiła 28 400 USD. i został uznany za jeden z najdroższych leków na świecie w 2013 roku.

Do 2014 roku cena specjalistycznego leku Gilead na wirusowe zapalenie wątroby typu C, Sovaldi lub sofosbuvir , wynosiła od 84 000 do 168 000 USD za kurs leczenia w USA i 35 000 GBP w Wielkiej Brytanii przez 12 tygodni. Sovaldi znajduje się na liście najważniejszych leków Światowej Organizacji Zdrowia potrzebnych w podstawowym systemie opieki zdrowotnej, a wysoka cena jest wysoce kontrowersyjna. W 2014 roku Stany Zjednoczone wydały o 742,6% więcej na leki przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C niż w 2013 roku.

We wrześniu 2015 roku Martin Shkreli został skrytykowany przez kilka organizacji zdrowotnych za uzyskanie licencji na produkcję starych, nieopatentowanych leków ratujących życie, w tym pirymetaminy (nazwa handlowa Daraprim ), która jest stosowana w leczeniu pacjentów z toksoplazmozą , malarią , niektórymi nowotworami i AIDS , a następnie podwyższenie ceny leku w USA z 13,50 USD do 750 USD za pigułkę, co stanowi wzrost o 5455%. W rozmowie z Bloomberg News , Shkreli twierdził, że pomimo wzrostu cen współpłacenie pacjentów będzie niższe, że wielu pacjentów otrzyma lek za darmo, że firma rozszerzyła swój program bezpłatnych leków i że sprzedaje połowę leków za jednego dolara.

Apteki zniewolone

W 2015 roku Bloomberg News użył terminu „apteki wewnętrzne” do opisania rzekomych umów na wyłączność, takich jak ta między specjalistyczną apteką wysyłkową Philodor i Valeant , apteką wysyłkową Linden Care i Horizon Pharma Plc. W listopadzie 2015 r. Express Scripts Holding Co. — największy amerykański menedżer ds. świadczeń z tytułu leków na receptę — „usunął ze swojej sieci aptekę wysyłkową Linden Care LLC po stwierdzeniu, że wydawała ona dużą część swoich leków od Horizon Pharma Plc i nie spełniała jego umowy”. Express Scripts „ocenił inne„ apteki zniewolone ”, które, jak twierdzi, głównie dystrybuują leki Horizon”. W 2015 roku apteki specjalistyczne, takie jak „Philidor”, zwróciły uwagę na to, ile czasu poświęcają realizacji recept na markowe leki, a następnie zapewnieniu zwrotu kosztów ubezpieczenia.

Partnerstwo Transpacyficzne

Według Pfenex, firmy biotechnologicznej na etapie klinicznym, proponowane warunki Trans-Pacific Partnership, umowy handlowej między dwunastoma krajami regionu Pacyfiku , oznaczały, że wszystkie uczestniczące kraje musiały przyjąć długi okres ochrony patentowej Stanów Zjednoczonych na wyłączność patentową wynoszący 12 lat. lat w przypadku leków biologicznych i specjalistycznych.

Kultura popularna

W 1981 roku odcinek serialu telewizyjnego Quincy, ME z udziałem Jacka Klugmana jako Quincy, zatytułowany „Seldom Silent, Never Heard”, zwrócił uwagę opinii publicznej na trudną sytuację dzieci z chorobami sierocymi. W odcinku Jeffrey, młody chłopak z zespołem Tourette'a , zmarł po upadku z budynku. Dr Arthur Ciotti ( Michael Constantine ), lekarz medycyny, który od lat badał zespół Tourette'a, chciał zbadać mózg Jeffreya, aby odkryć przyczynę i lekarstwo na rzadką chorobę. Wyjaśnił Quincy'emu, że firmy farmaceutyczne, takie jak ta, w której pracował, nie były zainteresowane prowadzeniem badań, ponieważ tak mało osób zostało nimi dotkniętych, że nie było to opłacalne finansowo. W 1982 roku kolejny odcinek „Give Me Your Weak” Klugman, jak Quincy zeznawał przed Kongresem, starając się uchwalić ustawę o lekach sierocych. Poruszył go dylemat młodej matki z miokloniami .

Dalsza lektura

„Ceny i wydatki na leki specjalistyczne w Medicare Part D i Medicaid” . Raport Biura Budżetowego Kongresu . 18 marca 2019 r.