luspatercept
| Dane kliniczne | |
|---|---|
| Nazwy handlowe | Reblozyl |
| Inne nazwy | ACE-536, luspatercept-aamt |
| AHFS / Drugs.com | Monografia |
| MedlinePlus | a620043 |
| Dane licencyjne |
|
| Kategoria ciąży |
|
Drogi podawania |
Wstrzyknięcie podskórne |
| Kod ATC | |
| Status prawny | |
| Status prawny | |
| Identyfikatory | |
| Numer CAS | |
| Identyfikator klienta PubChem | |
| Bank Leków | |
| ChemSpider |
|
| UNII | |
| KEGG | |
| Dane chemiczne i fizyczne | |
| Formuła | C 3350 H 5070 N 906 O 1044 S 38 |
| Masa cząsteczkowa | 75 958,99 g ·mol -1 |
Luspatercept , sprzedawany pod marką Reblozyl , jest lekiem stosowanym w leczeniu niedokrwistości w beta-talasemii i zespołach mielodysplastycznych .
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) uważa, że jest to lek pierwszej klasy .
Zastosowania medyczne
Luspatercept jest wskazany w leczeniu dorosłych z niedokrwistością zależną od transfuzji spowodowaną zespołami mielodysplastycznymi (MDS) bardzo niskiego, niskiego i pośredniego ryzyka z syderoblastami pierścieniowymi, u których odpowiedź na leczenie oparte na erytropoetynie była niezadowalająca lub którzy nie kwalifikują się do leczenia.
Luspatercept jest wskazany w leczeniu osób dorosłych z niedokrwistością zależną od transfuzji związaną z talasemią beta.
Skutki uboczne
Możliwe działania niepożądane obejmują przejściowy ból kości, bóle stawów (bóle stawów), zawroty głowy, podwyższone ciśnienie krwi (nadciśnienie) i podwyższony poziom kwasu moczowego ( hiperurykemia ). Występowało również zwiększone ryzyko zakrzepicy (zakrzepów krwi) u pacjentów, u których występują czynniki ryzyka zakrzepicy, przyjmujących luspatercept.
Struktura i mechanizm
Luspatercept jest rekombinowanym białkiem fuzyjnym pochodzącym z ludzkiego receptora aktywiny typu IIb (ActRIIb) połączonego z białkiem pochodzącym z immunoglobuliny G. Wiąże ligandy z nadrodziny TGF ( transformujący czynnik wzrostu beta ) w celu zmniejszenia sygnalizacji SMAD . Zmniejszenie sygnalizacji SMAD prowadzi do zwiększonego dojrzewania erytroidów .
Historia
Badania fazy III oceniały skuteczność luspaterceptu w leczeniu niedokrwistości w zaburzeniach hematologicznych talasemii beta i zespołach mielodysplastycznych.
Został opracowany przez Acceleron Pharma we współpracy z Celgene .
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała zgodę na stosowanie luspatercept-aamt w listopadzie 2019 r. w leczeniu niedokrwistości (niedoboru krwinek czerwonych) u dorosłych pacjentów z talasemią beta, którzy wymagają regularnych transfuzji krwinek czerwonych (RBC). Luspatercept został dopuszczony do użytku medycznego w Unii Europejskiej w czerwcu 2020 roku.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała status leku sierocego w 2013 r., a w 2015 r. wyznaczenie szybkiej ścieżki .
Badania
Luspatercept jest oceniany pod kątem stosowania u osób dorosłych z talasemią beta niezależną od transfuzji krwi.
Linki zewnętrzne
- „Luspatercept” . Portal informacyjny o lekach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.
