welmanaza alfa
| Dane kliniczne | |
|---|---|
| Nazwy handlowe | Lamzede |
| Inne nazwy | Welmanaza alfa-tycv |
| AHFS / Drugs.com | Monografia |
| Dane licencyjne |
|
Drogi podania |
Dożylny |
| Kod ATC | |
| Status prawny | |
| Status prawny |
|
| Identyfikatory | |
| Numer CAS | |
| Bank Leków | |
| UNII | |
| KEGG | |
Welmanaza alfa , sprzedawana pod marką Lamzede , jest lekiem stosowanym w leczeniu alfa-mannozydozy . Welmanaza alfa jest rekombinowaną ludzką alfa-mannozydazą lizosomalną.
Do najczęstszych działań niepożądanych należą reakcje nadwrażliwości, w tym anafilaksja, ciężka, potencjalnie zagrażająca życiu reakcja alergiczna.
Welmanaza alfa została dopuszczona do użytku medycznego w Unii Europejskiej w marcu 2018 r., a w Stanach Zjednoczonych w lutym 2023 r. Welmanaza alfa jest pierwszą enzymatyczną terapią zastępczą zatwierdzoną w USA do leczenia pozaośrodkowego układu nerwowego objawów alfa- mannozydoza.
Zastosowania medyczne
Welmanaza alfa jest wskazana w leczeniu objawów alfa-mannozydozy poza ośrodkowym układem nerwowym.
Alfa-mannozydoza jest rzadkim genetycznym zaburzeniem spichrzeniowym lizosomów. Objawy tego zaburzenia są różne, ale często obejmują łagodną do umiarkowanej niepełnosprawność intelektualną, utratę słuchu, osłabiony układ odpornościowy, charakterystyczne rysy twarzy (np. duża głowa, wydatne czoło i wystająca szczęka), nieprawidłowości szkieletu i osłabienie mięśni. Alfa-mannozydoza jest spowodowana zmianami genetycznymi w genie MAN2B1, który koduje lizosomalny enzym alfa-mannozydazy. Mutacje genu MAN2B1 powodują brak produkcji enzymu alfa-D-mannozydazy lub produkcję wadliwej, nieaktywnej postaci enzymu. Alfa-mannozydoza dotyka około 1 na 500 000 osób na całym świecie.
Historia
Skuteczność welmanazy alfa oceniano u uczestników z alfa-mannozydozą w wieloośrodkowym, randomizowanym badaniu III fazy z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanym placebo, w grupach równoległych. W badaniu oceniano skuteczność welmanazy alfa przez 52 tygodnie w dawce 1 mg/kg podawanej co tydzień we wlewie dożylnym. Zarejestrowano ogółem 25 uczestników (14 mężczyzn, 11 kobiet), w tym 13 dorosłych uczestników (przedział wiekowy: od ≥18 do 35 lat; średnia: 25 lat) i 12 uczestników pediatrycznych (przedział wiekowy: od ≥6 do <18 lat; średnia : 11 lat); wszyscy uczestnicy byli biali. Piętnastu uczestników (8 dorosłych i 7 dzieci) otrzymało welmanazę alfa, a 10 uczestników (5 dorosłych i 5 dzieci) otrzymało placebo.
Społeczeństwo i kultura
Nazwy
Welmanaza alfa to międzynarodowa niezastrzeżona nazwa.
Linki zewnętrzne
- „Velmanase Alfa” . Portal informacyjny o lekach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.
- Numer badania klinicznego NCT01681953 dla „Kontrolowanej placebo fazy 3 próby wielokrotnego leczenia lamazymem pacjentów z alfa-mannozydozą” na ClinicalTrials.gov
- Numer badania klinicznego NCT02998879 dla „Badanie dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności leczenia welmanazą alfa u pacjentów pediatrycznych z alfa-mannozydozą (rhLaman-08)” na stronie ClinicalTrials.gov
- alfa-mannozydaza w US National Library of Medicine Medical Subject Headings (MeSH)
