Eliglustat

Eliglustat

Dane kliniczne
Nazwy handlowe	Cerdelga
AHFS / Drugs.com	Monografia
MedlinePlus	a618038
Dane licencyjne	EMA UE : przez INN   US DailyMed : Eliglustat
Drogi podania	Ustami
Kod ATC	A16AX10 ( KTO )
Status prawny
Status prawny	Wielka Brytania : POM (tylko na receptę) USA : tylko ℞ UE : tylko Rx
Identyfikatory
nazwa IUPAC N -[(1R , 2R ) -1-(2,3-dihydro-1,4-benzodioksyn-6-ylo)-1-hydroksy-3-(1-pirolidynylo)-2-propanylo]oktanamid
Numer CAS	491833-29-5
Identyfikator klienta PubChem	23652731
Bank Leków	DB09039
ChemSpider	28475348
UNII	DR40J4WA67
KEGG	D09893
CHEBI	CHEBI:82752   Y
CHEMBL	ChEMBL2110588
Pulpit nawigacyjny CompTox ( EPA )	DTXSID20964175
Dane chemiczne i fizyczne
Formuła	C23H36N2O4 _ _ _ _ _ _ _
Masa cząsteczkowa	404,551 g·mol -1
Model 3D ( JSmol )	Interaktywny obraz
UŚMIECH CCCCCCCC(=O)N[C@H](CN1CCCC1)[C@@H](C2=CC3=C(C=C2)OCCO3)O
InChI InChI=1S/C23H36N2O4/c1-2-3-4-5-6-9-22(26)24-19(17-25-12-7-8-13-25)23(27)18-10- 11-20-21(16-18)29-15-14-28-20/h10-11,16,19,23,27H,2-9,12-15,17H2,1H3,(H,24,26 )/t19-,23-/m1/s1 Klucz: FJZZPCZKBUKGGU-AUSIDOKSA-N

Eliglustat , sprzedawany pod marką Cerdelga , jest lekiem stosowanym w leczeniu choroby Gauchera . Został odkryty na Uniwersytecie Michigan, opracowany przez Genzyme Corp i został zatwierdzony przez FDA w sierpniu 2014 r. Powszechnie stosowany jako sól winianowa , uważa się, że związek ten działa poprzez hamowanie syntazy glukozyloceramidu . Według artykułu w Journal of the American Medical Association, doustna terapia redukcji substratów spowodowała „znaczącą poprawę objętości śledziony, poziomu hemoglobiny, objętości wątroby i liczby płytek krwi” u nieleczonych osób dorosłych z chorobą Gauchera typu 1.

Historia

Norman Radin zaczął badać możliwość hamowania syntezy substratów lipidowych zaangażowanych w chorobę Gauchera już w 1982 roku i we współpracy z laboratorium Jima Shaymana znalazł kilku kandydatów na inhibitory w połowie lat 90. Firma Genzyme początkowo odrzuciła kandydatów opracowanych przez Radina i Shaymana, ale po tym, jak pojawiła się wiadomość, że konkurent opracowuje nowe leczenie choroby Gauchera, w 2000 r. Licencjonował patenty Radina / Shaymana. Eliglustat nie otrzymał zgody FDA przez kolejne 14 lat, opóźnienie, które Shayman spekulował, że niektórzy liderzy firmy nie byli w pełni zaangażowani w opracowanie leku, który konkurowałby z imiglucerazą (nazwa handlowa Cerezyme ), flagowym lekiem Genzyme na chorobę Gauchera.

Społeczeństwo i kultura

Ekonomia

W 2014 roku roczny koszt eliglustatu przyjmowanego doustnie dwa razy dziennie wynosił 310 250 USD. Cerezyme kosztował około 300 000 dolarów za lek dożylny, jeśli był przyjmowany dwa razy w miesiącu. Koszty produkcji eliglustatu są nieco niższe niż w przypadku imiglucerazy. Genzyme utrzymuje wyższe ceny leków sierocych — najczęściej opłacanych przez ubezpieczycieli — aby zachować stabilność finansową.

Linki zewnętrzne

• „Eliglustat” . Portal informacyjny o lekach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.