deferypron

deferypron

Dane kliniczne
Nazwy handlowe	Ferriprox
AHFS / Drugs.com	Monografia
MedlinePlus	a612016
Dane licencyjne	EMA UE : przez INN   US DailyMed : Deferiprone   US FDA : Deferipron
Kategoria ciąży	AU : D
Drogi podania	Ustami
Kod ATC	V03AC02 ( KTO )
Status prawny
Status prawny	AU : S4 (tylko na receptę) Wielka Brytania : POM (tylko na receptę) / P USA : tylko ℞ UE : tylko Rx Ogólnie: ℞ (tylko na receptę)
Dane farmakokinetyczne
Metabolizm	Glukuronidacja
Okres półtrwania w fazie eliminacji	2 do 3 godzin
Wydalanie	Nerki (75 do 90% w ciągu 24 godzin)
Identyfikatory
nazwa IUPAC 3-hydroksy-1,2-dimetylopirydyn-4(1H ) -on
Numer CAS	30652-11-0   T
Identyfikator klienta PubChem	2972
IUPHAR/BPS	7456
Bank Leków	DB08826   Y
ChemSpider	2866   r
UNII	2BTY8KH53L
KEGG	D07416   Y
CHEBI	CHEBI:68554   N
CHEMBL	ChEMBL70927   Y
Pulpit nawigacyjny CompTox ( EPA )	DTXSID6040666
Karta informacyjna ECHA	100.157.470
Dane chemiczne i fizyczne
Formuła	C 7 H 9 N O 2
Masa cząsteczkowa	139,154 g·mol -1
Model 3D ( JSmol )	Interaktywny obraz
UŚMIECH O=C\1C(\O)=C(/N(/C=C/1)C)C
InChI InChI=1S/C7H9NO2/c1-5-7(10)6(9)3-4-8(5)2/h3-4,10H,1-2H3   Y Klucz:TZXKOCQBRNJULO-UHFFFAOYSA-N   Y
N Y (co to jest?)

Deferiprone , sprzedawany między innymi pod marką Ferriprox , to lek chelatujący żelazo i stosowany w leczeniu przeciążenia żelazem w talasemii major . Po raz pierwszy został zatwierdzony i wskazany do stosowania w leczeniu talasemii typu major w 1994 roku i był dopuszczony do użytku w Unii Europejskiej przez wiele lat w oczekiwaniu na zatwierdzenie w Kanadzie i Stanach Zjednoczonych. W dniu 14 października 2011 r. został dopuszczony do użytku w Stanach Zjednoczonych w ramach przyspieszonego programu zatwierdzania FDA .

Najczęstsze działania niepożądane to czerwono-brązowy mocz (wskazujący na usuwanie żelaza z moczem), nudności (mdłości), ból brzucha (ból żołądka) i wymioty. Mniej powszechnymi, ale poważniejszymi działaniami niepożądanymi są agranulocytoza (bardzo niski poziom granulocytów, rodzaj białych krwinek) i neutropenia (niski poziom neutrofilów, rodzaj białych krwinek zwalczających infekcje).

Zastosowania medyczne

Monoterapia deferypronem jest wskazana w Unii Europejskiej w leczeniu przeładowania żelazem u osób z talasemią typu major, gdy obecna terapia chelatująca jest przeciwwskazana lub niewystarczająca.

Deferiprone w skojarzeniu z innym chelatorem jest wskazany w Unii Europejskiej u osób z talasemią major, gdy monoterapia jakimkolwiek chelatorem żelaza jest nieskuteczna lub gdy zapobieganie lub leczenie zagrażających życiu następstw przeciążenia żelazem (głównie przeciążenia serca) uzasadnia szybką lub intensywną korektę.

Spór

Deferiprone był w centrum przedłużającej się walki między Nancy Olivieri , kanadyjską hematologiem i naukowcem , a Szpitalem dla Chorych Dzieci i firmą farmaceutyczną Apotex , która rozpoczęła się w 1996 roku i opóźniła zatwierdzenie leku w Ameryce Północnej. Dane Olivieri sugerują, że deferypron prowadzi do postępującego zwłóknienia wątroby .

Historia

Deferiprone został dopuszczony do użytku medycznego w Unii Europejskiej w sierpniu 1999 roku.

Został dopuszczony do użytku medycznego w Stanach Zjednoczonych w październiku 2011 r. Wersje generyczne zostały zatwierdzone w sierpniu 2019 r.

Bezpieczeństwo i skuteczność deferypronu opiera się na analizie danych z dwunastu badań klinicznych z udziałem 236 uczestników. Uczestnicy badania nie reagowali na wcześniejszą terapię chelatującą żelazo. Deferiprone uznano za skuteczne leczenie uczestników, którzy doświadczyli co najmniej 20-procentowego spadku poziomu ferrytyny w surowicy, białka przechowującego żelazo w organizmie do późniejszego wykorzystania. Połowa uczestników badania doświadczyła co najmniej 20-procentowego spadku poziomu ferrytyny.

Linki zewnętrzne

• „Deferipron” . Portal informacyjny o lekach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.