Pegcetacoplan
 | |
| Dane kliniczne | |
|---|---|
| Nazwy handlowe | Empaveli, Aspaveli, Syfovre |
| Inne nazwy | APL-2 |
| AHFS / Drugs.com | Monografia |
| MedlinePlus | a621045 |
| Dane licencyjne |
|
| Kategoria ciąży |
|
Drogi podania |
Podskórnie , doszklistkowo |
| Klasa narkotykowa | Inhibitor dopełniacza |
| Kod ATC | |
| Status prawny | |
| Status prawny | |
| Identyfikatory | |
| Numer CAS | |
| Bank Leków | |
| UNII | |
| KEGG | |
| CHEMBL | |
| Dane chemiczne i fizyczne | |
| Formuła | C 170 H 248 N 50 O 47 S 4 |
| Masa cząsteczkowa | 3 872,40 - g·mol 1 |
Pegcetacoplan , sprzedawany między innymi pod marką Empaveli , jest lekiem stosowanym w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii i geograficznego zaniku siatkówki . Pegcetakoplan jest dopełniacza .
Najczęstsze działania niepożądane obejmują reakcje w miejscu wstrzyknięcia, infekcje, biegunkę , ból brzucha , infekcję dróg oddechowych, infekcję wirusową i zmęczenie.
Napadowa nocna hemoglobinuria charakteryzuje się zniszczeniem krwinek czerwonych, niedokrwistością (czerwone krwinki nie są w stanie przenosić wystarczającej ilości tlenu do tkanek), zakrzepami krwi i zaburzeniami czynności szpiku kostnego (niewytwarzanie wystarczającej liczby krwinek).
Pegcetacoplan to pierwszy lek na napadową nocną hemoglobinurię, który wiąże się z białkiem dopełniacza C3 i hamuje je . Pegcetacoplan został dopuszczony do użytku medycznego w Stanach Zjednoczonych w maju 2021 roku. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) uznaje go za pierwszy w swojej klasie lek.
Zastosowania medyczne
Pegcetacoplan jest wskazany w leczeniu osób dorosłych z napadową nocną hemoglobinurią .
W lutym 2023 roku wskazanie zostało zaktualizowane o leczenie osób z zanikiem geograficznym wtórnym do zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem.
Farmakologia
Osoby z napadową nocną hemoglobinurią mają większą i niezahamowaną aktywność dopełniacza , co może prowadzić do hemolizy wewnątrznaczyniowej (wewnątrz naczyń krwionośnych) lub pozanaczyniowej (w wątrobie lub śledzionie ) .
Niekorzystne skutki
meningokokowe (rodzaj bakterii). Pegcetacoplan może również predysponować osoby do ciężkich zakażeń, zwłaszcza zakażeń wywołanych przez bakterie otoczkowe. Zakażenia te obejmują między innymi Streptococcus pneumoniae , Neisseria meningitidis i Haemophilus influenzae . Częste działania niepożądane związane z lekiem obejmują ból brzucha, wymioty, biegunkę, opryszczkę, objawy przypominające przeziębienie, zmęczenie, a także świąd, zaczerwienienie lub wrażliwość w miejscu wstrzyknięcia. Pegcetacoplan może spowodować uszkodzenie płodu. Pegcetacoplan może również wchodzić w interakcje z odczynnikami krzemionkowymi w laboratoryjnych panelach koagulacyjnych.
Historia
Skuteczność pegcetakoplanu oceniano w badaniu obejmującym 80 uczestników z napadową nocną hemoglobinurią i niedokrwistością, którzy przyjmowali ekulizumab , lek wcześniej zatwierdzony do leczenia napadowej nocnej hemoglobinurii.
FDA przychyliła się do wniosku o oznaczenie pegcetacoplanu jako leku sierocego .
Społeczeństwo i kultura
Status prawny
W dniu 14 października 2021 roku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) przyjął pozytywną opinię, rekomendując przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Aspaveli, przeznaczonego do leczenia osób dorosłych z napadową nocną hemoglobinurią. Wnioskodawcą dla tego produktu leczniczego jest szwedzka firma Orphan Biovitrum AB (publ). Pegcetacoplan został dopuszczony do użytku medycznego w Unii Europejskiej w grudniu 2021 roku.
Ten artykuł zawiera materiały należące do domeny publicznej z Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych .
Linki zewnętrzne
- „Pegcetacoplan” . Portal informacyjny o lekach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.
- Numer badania klinicznego NCT03500549 dla „Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo APL-2 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)” na ClinicalTrials.gov
- Numer badania klinicznego NCT03525613 dla „Badanie porównujące skuteczność i bezpieczeństwo doszklistkowej terapii APL-2 z pozorowanymi wstrzyknięciami u pacjentów z zanikiem geograficznym (GA) wtórnym do zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem” na ClinicalTrials.gov
- Numer badania klinicznego NCT03525600 dla „Badanie porównujące skuteczność i bezpieczeństwo doszklistkowej terapii APL-2 z pozorowanymi wstrzyknięciami u pacjentów z zanikiem geograficznym (GA) wtórnym do zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem” na ClinicalTrials.gov
