Zaawansowana terapia medycyny regeneracyjnej
Zaawansowana terapia medycyny regeneracyjnej (RMAT) to oznaczenie nadawane przez Food and Drug Administration potencjalnym lekom przeznaczonym do leczenia poważnych lub zagrażających życiu schorzeń zgodnie z ustawą o lekarstwach XXI wieku . Oznaczenie RMAT pozwala na przyspieszone zatwierdzanie zastępczych lub pośrednich punktów końcowych .
RMAT wykracza poza przełomowe funkcje terapii, umożliwiając przyspieszone zatwierdzanie leków w oparciu o zastępcze punkty końcowe . Zastępczy punkt końcowy to biomarker , który zastępuje bezpośredni punkt końcowy, taki jak korzyść kliniczna.
Podstawa prawna
Sekcja 3033 ustawy o lekach XXI wieku wprowadza sekcję 506(g) federalnej ustawy o żywności, lekach i kosmetykach (ustawa FD&C), która zezwala na oznaczenie niektórych terapii jako „zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej” (RMAT) ( 21 USC §356 ).
Kryteria kwalifikacyjne
Aby zakwalifikować się do statusu RMAT, konieczne jest poddanie się leczeniu
- spełniają definicję terapii medycyny regeneracyjnej,
- zamierzają leczyć, modyfikować, odwracać lub wyleczyć poważny stan oraz
- być poparte wstępnymi dowodami klinicznymi wskazującymi, że kandydat RMAT może zaspokoić potrzebę kliniczną.
Terapia medycyny regeneracyjnej jest zdefiniowana w sekcji 506(g)(8) ustawy FD&C i obejmuje terapie komórkowe , terapeutyczną inżynierię tkankową , komórki ludzkie i produkty tkankowe. Zgodnie z interpretacją FDA, terapie genowe i genetycznie zmodyfikowane komórki, które mają trwały efekt, takie jak terapie przeciwnowotworowe CAR-T , mogą również kwalifikować się jako terapie medycyny regeneracyjnej.
Efekt
Oznaczenie RMAT obejmuje wszystkie zalety oznaczeń Fast Track i terapii przełomowej . Ponadto otwiera wczesne interakcje między FDA a sponsorami, aby ułatwić przyspieszone zatwierdzanie. W tym kontekście przyspieszona akceptacja oznacza akceptację opartą na
- wcześniej uzgodnione zastępcze lub pośrednie punkty końcowe, lub
- dane z ograniczonej, ale znaczącej liczby witryn.
Możliwość wykorzystania „rzeczywistych dowodów” (RWE), tj. dowodów bezpieczeństwa i skuteczności uzyskanych po wprowadzeniu produktu do obrotu, jest szczególnie przydatna w kontekście chorób sierocych , gdzie rekrutacja wystarczająco dużej kohorty do badań klinicznych przed wprowadzeniem do obrotu może być niewykonalna. RWE może zawierać dane z rejestrów pacjentów, dokumentacji klinicznej i studiów przypadku.
W przypadku gdy sponsor RMAT nie spełni wymagań dotyczących przyspieszonego zatwierdzenia, oznaczenie RMAT i przyznane przez nie korzyści mogą zostać cofnięte ( 21 CFR 601.43 ).
Przykłady
Statystyka
W 2020 roku FDA otrzymała 34 wnioski o status RMAT, z których 12 (35,3%) zostało przyznanych. Leki oznaczone przez RMAT obejmują nową terapię CAR-T Kymriah i betibeglogene autotemcel na talasemię beta . Na dzień 31 marca 2021 r. pozytywnie rozpatrzono 62 wnioski o status RMAT.
Ponad połowa wniosków RMAT otrzymanych do marca 2019 r. dotyczyła autologicznych lub allogenicznych produktów terapii komórkowej , w tym terapii CAR-T .
Zobacz też
- Terapia przełomowa
- Produkt leczniczy terapii zaawansowanej ( odpowiednik Europejskiej Agencji Leków )
- Sakigake ( japoński odpowiednik)
- Lek sierocy