Kwas tiomolibdenowy
 | |
| Dane kliniczne | |
|---|---|
| Nazwy handlowe | zdekonspirować |
| Inne nazwy | kwas tetratiomolibdenowy; sól choliny : ATN-224, WTX101, ALXN1840 |
| Kod ATC | |
| Identyfikatory | |
| Numer CAS |
|
| Identyfikator klienta PubChem | |
| Bank Leków |
|
| ChemSpider | |
| UNII |
|
| KEGG | |
| Pulpit nawigacyjny CompTox ( EPA ) | |
| Dane chemiczne i fizyczne | |
| Formuła | H 2 Mo S 4 |
| Masa cząsteczkowa | 226,21 g·mol -1 |
| Model 3D ( JSmol ) | |
| |
| |
Kwas tiomolibdenowy (nazwa handlowa Decuprate ) jest środkiem chelatującym badanym pod kątem leczenia raka i choroby Wilsona , rzadkiej i potencjalnie śmiertelnej choroby, w której organizm nie jest w stanie regulować miedzi . Jest opracowany przez firmę Wilson Therapeutics i stosowany w postaci tetratiomolibdenianu bischoliny .
Choroba Wilsona jest chorobą genetyczną dziedziczoną autosomalnie recesywnie , objawiającą się poważnymi objawami wątrobowymi , neurologicznymi lub psychiatrycznymi . Choroba jest śmiertelna, jeśli nie jest leczona. Szacuje się, że około 1 osoba na 30 000 na całym świecie cierpi na chorobę Wilsona, co odpowiada około 15 000 [ wymagana weryfikacja ] osób w Unii Europejskiej i około 11 000 [ wymagana weryfikacja ] w Stanach Zjednoczonych.
Tetratiomolibdenian bis-choliny został oceniony w badaniach klinicznych u pacjentów z różnymi postaciami raka i otrzymał oznaczenie leku sierocego w USA i UE jako potencjalna terapia przeciwko chorobie Wilsona.
Farmakologia
Mechanizm akcji
Kwas tiomolibdenowy selektywnie tworzy wysoce stabilne kompleksy z miedzią i białkami. Uważa się, że kompleksy te są wydalane głównie z żółcią , przywracając normalną drogę wydalania miedzi, która jest zaburzona u pacjentów z chorobą Wilsona.
wiązania i wydalania jest stabilny; podczas gdy wiele środków usuwających miedź tworzy niestabilne kompleksy, które są wydalane z moczem.
Badania kliniczne
Od listopada 2014 r. do wieloośrodkowego, otwartego badania fazy 2 rekrutowano nowo zdiagnozowanych pacjentów z chorobą Wilsona w wieku 18 lat i starszych w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa podawania tetratiomolibdenianu bis-choliny w okresie 24 tygodni.
Od 2016 roku tetrathiomolybdate był testowany na ponad 500 pacjentach przez okres do siedmiu lat, głównie w onkologii i chorobie Wilsona , a także w niektórych innych patologiach klinicznych.
Dane sugerują, że tetratiomolibdenian bis-choliny może szybko obniżyć i kontrolować poziom toksycznej wolnej miedzi oraz poprawić objawy kliniczne u pacjentów z chorobą Wilsona. Dane sugerują również, że jest on ogólnie dobrze tolerowany, z możliwością zmniejszenia ryzyka pogorszenia stanu neurologicznego po rozpoczęciu leczenia w porównaniu z istniejącymi terapiami.
Dozowanie
Poprzednie badania kliniczne tetratiomolibdenianu bis-choliny u pacjentów onkologicznych wykazały, że może on obniżać i utrzymywać poziom miedzi przy doustnym dawkowaniu raz lub dwa razy dziennie. Może to być pomocne, ponieważ nieleczona choroba Wilsona może prowadzić do śmierci w ciągu kilku lat od wystąpienia objawów, a stosowanie leków powinno trwać przez całe życie pacjenta. Zgodność pacjenta ma kluczowe znaczenie dla poprawy klinicznej i stanowi szczególne wyzwanie dla pacjentów z chorobą Wilsona, którzy poddają się zabiegom usuwania miedzi.
Społeczeństwo i kultura
Nazwy
Kwas tiomolibdenowy jest zalecaną międzynarodową niezastrzeżoną nazwą (INN).
Linki zewnętrzne
- „Kwas tiomolibdenowy” . Portal informacyjny o lekach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.
