Rawulizumab
| Przeciwciało monoklonalne | |
|---|---|
| Typ | Całe przeciwciało |
| Źródło | Humanizowane (od myszy ) |
| Cel | Składnik uzupełniający 5 |
| Dane kliniczne | |
| Wymowa | rav" ue liz' ue mab |
| Nazwy handlowe | Ultomiris |
| Inne nazwy | ALXN1210, rawulizumab-cwvz |
| AHFS / Drugs.com | Monografia |
| MedlinePlus | a619014 |
| Dane licencji |
|
| Kategoria ciąża |
|
Drogi podawania |
Dożylny |
| Kod ATC | |
| Status prawny | |
| Status prawny | |
| Dane farmakokinetyczne | |
| Metabolizm | różne proteazy |
| Identyfikatory | |
| Numer CAS | |
| Bank Leków | |
| ChemSpider |
|
| UNII | |
| KEGG | |
| Dane chemiczne i fizyczne | |
| Formuła | C 6430 H 9888 N 1696 O 2028 S 48 |
| Masa cząsteczkowa | 144 938,56 g ·mol -1 |
Ravulizumab , sprzedawany pod marką Ultomiris , jest lekiem z grupy humanizowanych przeciwciał monoklonalnych , będącym inhibitorem dopełniacza , przeznaczonym do leczenia napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) i atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego . Jego zadaniem jest wiązanie i zapobieganie aktywacji składnika dopełniacza 5 (C5).
Napadowa nocna hemoglobinuria charakteryzuje się zniszczeniem czerwonych krwinek, anemią (czerwone krwinki nie są w stanie przenosić wystarczającej ilości tlenu do tkanek), zakrzepami krwi i upośledzoną funkcją szpiku kostnego (niewytwarzaniem wystarczającej liczby krwinek). W napadowej nocnej hemoglobinurii białka zwane „układem dopełniacza”, będące częścią układu odpornościowego, stają się nadaktywne z powodu mutacji genetycznej i zaczynają atakować własne czerwone krwinki pacjenta. Rawulizumab jest przeciwciałem monoklonalnym (rodzaj białka) zaprojektowanym tak, aby przyłączać się do białka C5, które jest częścią układu dopełniacza. Przyłączając się do białka C5, lek blokuje jego działanie i tym samym ogranicza niszczenie czerwonych krwinek.
Najczęstsze działania niepożądane to infekcja górnych dróg oddechowych (infekcja nosa i gardła), zapalenie nosogardzieli (zapalenie nosa i gardła) oraz ból głowy. Najpoważniejszym działaniem niepożądanym jest infekcja meningokokowa, infekcja bakteryjna wywołana przez Neisseria meningitidis , która może powodować zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych i sepsę .
Zastosowania medyczne
W Stanach Zjednoczonych rawulizumab jest wskazany w leczeniu dorosłych i dzieci w wieku 1 miesiąca i starszych z napadową nocną hemoglobinurią oraz w leczeniu dorosłych i dzieci w wieku 1 miesiąca i starszych z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS) w celu hamowania dopełniacza -zależna mikroangiopatia zakrzepowa (TMA).
W Unii Europejskiej rawulizumab jest wskazany w leczeniu osób dorosłych z napadową nocną hemoglobinurią:
- u osób z hemolizą i objawami klinicznymi wskazującymi na wysoką aktywność choroby
- u osób, u których stan kliniczny jest stabilny po leczeniu ekulizumabem przez co najmniej ostatnie sześć miesięcy.
Nazwy
Ravulizumab jest niezastrzeżoną nazwą międzynarodową (INN).
Historia
Ravulizumab został opracowany przez firmę Alexion Pharmaceuticals, Inc. Został opracowany na bazie ekulizumabu w celu zapewnienia długotrwałego działania.
Rawulizumab został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w grudniu 2018 r. W kwietniu 2019 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił wydanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu rawulizumabu . Rawulizumab został dopuszczony do stosowania medycznego w UE w lipcu 2019 r.
Dalsza lektura
- Stern RM, Connell NT (2019). „Ravulizumab: nowy inhibitor C5 w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii” . Ther Adv Hematol . 10 : 2040620719874728. doi : 10.1177/2040620719874728 . PMC 6737867 . PMID 31534662 .
Linki zewnętrzne
- „Rawulizumab” . Portal informacji o narkotykach . Narodowa Biblioteka Medycyny Stanów Zjednoczonych.
