pralsetinib

pralsetinib
Pralsetinib.svg
Dane kliniczne
Nazwy handlowe Gavreto
Inne nazwy BLU-667
AHFS / Drugs.com Monografia
MedlinePlus a620057
Dane licencyjne

Drogi podania 		Ustami
Klasa narkotykowa Inhibitor kinazy tyrozynowej
Kod ATC
Status prawny
Status prawny
Identyfikatory
  • N-[(1S)-1-[6-(4-fluoropirazol-1-ilo)pirydyn-3-ylo]etylo]-1-metoksy-4-[4-metylo-6-[(5-metylo-1H -pirazol-3-ilo)amino]pirymidyn-2-ylo]cykloheksano-1-karboksyamid
Numer CAS
Identyfikator klienta PubChem
Bank Leków
ChemSpider
UNII
KEGG
CHEMBL
Dane chemiczne i fizyczne
Formuła C27H32FN9O2 _ _ _ _ _ _ _ _
Masa cząsteczkowa 533,612 g·mol -1
Model 3D ( JSmol )
  • CC1=CC(=NN1)NC2=NC(=NC(=C2)C)C3CCC(CC3)(C(=O)NC(C)C4=CN=C(C=C4)N5C=C(C=N5 )F)OC
  • InChI=1S/C27H32FN9O2/c1-16-11-22(33-23-12-17(2)35-36-23)34-25(31-16)19-7-9-27(39-4, 10-8-19)26(38)32-18(3)20-5-6-24(29-13-20)37-15-21(28)14-30-37/h5-6,11- 15,18-19H,7-10H2,1-4H3,(H,32,38)(H2,31,33,34,35,36)/t18-,19?,27?/m0/s1
  • Klucz: GBLBJPZSROAGMF-SIYOEGHHSA-N

Pralsetinib , sprzedawany pod marką Gavreto , jest zatwierdzonym lekiem na raka rdzeniastego tarczycy (MTC) z mutacją RET i zróżnicowanego raka tarczycy (DTC) z dodatnią fuzją RET, opornego na terapię jodem radioaktywnym (RAI). Pralsetinib jest inhibitorem kinazy tyrozynowej . Przyjmuje się go doustnie .

Najczęstsze działania niepożądane obejmują zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AspAT), zmniejszenie stężenia hemoglobiny , zmniejszenie liczby limfocytów , zmniejszenie liczby granulocytów obojętnochłonnych , zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej (AlAT), zwiększenie stężenia kreatyniny, zwiększenie aktywności fosfatazy zasadowej, zmęczenie, zaparcia, bóle mięśniowo-szkieletowe, zmniejszenie stężenia wapnia, nadciśnienie, zmniejszenie stężenia sodu , zmniejszenie fosforanów i zmniejszenie liczby płytek krwi.

Pralsetinib został dopuszczony do użytku medycznego w Stanach Zjednoczonych we wrześniu 2020 r., a w Unii Europejskiej w listopadzie 2021 r.

Zastosowania medyczne

Pralsetinib jest wskazany w leczeniu dorosłych pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NSCLC) z przerzutami i fuzją RET, wykrytym testem zatwierdzonym przez FDA.

Historia

Skuteczność badano w wieloośrodkowym, otwartym, wielokohortowym badaniu klinicznym (ARROW, NCT03037385) z udziałem 220 uczestników w wieku od 26 do 87 lat, u których guzy miały zmiany RET. Identyfikację zmian genu RET określono prospektywnie w lokalnych laboratoriach przy użyciu sekwencjonowania nowej generacji, fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ lub innych testów. Głównymi miarami wyników skuteczności były ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) i czas trwania odpowiedzi, określone przez niezależną komisję oceniającą z zastosowaniem ślepej próby przy użyciu RECIST 1.1. Badanie przeprowadzono w ośrodkach w Stanach Zjednoczonych, Europie i Azji.

Skuteczność w przypadku NSCLC z fuzją RET oceniano u 87 uczestników leczonych wcześniej chemioterapią związkami platyny. ORR wyniósł 57% (95% CI: 46%, 68%); 80% uczestników, którzy udzielili odpowiedzi, miało odpowiedzi trwające 6 miesięcy lub dłużej. Skuteczność oceniono również u 27 uczestników, którzy nigdy nie otrzymali leczenia systemowego. ORR dla tych uczestników wyniósł 70% (95% CI: 50%, 86%); 58% uczestników, którzy udzielili odpowiedzi, miało odpowiedzi trwające 6 miesięcy lub dłużej.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała wniosek o priorytetową ocenę pralsetinibu , oznaczenie leku sierocego i terapii przełomowej oraz przyznała Gavreto firmie Blueprint Medicines.

Społeczeństwo i kultura

Status prawny

W dniu 16 września 2021 roku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) przyjął pozytywną opinię, rekomendując przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Gavreto, przeznaczonego do leczenia osób z rearanżowany podczas transfekcji (RET)-pozytywny niedrobnokomórkowy rak płuca (NSCLC). Wnioskodawcą dla tego produktu leczniczego jest firma Roche Registration GmbH. Pralsetinib został dopuszczony do użytku medycznego w Unii Europejskiej w listopadzie 2021 r.

Linki zewnętrzne

Pobrano z „ https://en.wikipedia.org/w/index.php?title=Pralsetinib&oldid=1142946796 ”